Ασθενείς με Χρόνια Μυελογενή Λευχαιμία μπορούν να σταματήσουν τη θεραπεία

Ορισμένοι ασθενείς με Χρόνια Μυελογενή Λευχαιμία έχουν πλέον τη δυνατότητα να σταματήσουν οριστικά τη θεραπεία στην οποία υποβάλλονται, εφόσον βέβαια το επιθυμούν. Η Ελληνική Αιματολογική Εταιρεία (ΕΑΕ) από τον Οκτώβριο ξεκινά ειδικό πρόγραμμα παρακολούθησης ασθενών με ΧΜΛ που πληρούν τα κριτήρια διακοπής της αγωγής.

Κατά τη διάρκεια συνέντευξης Τύπου, που παραχώρησε η ΕΑΕ, με αφορμή την 22η Σεπτεμβρίου, Παγκόσμια Ημέρα Ευαισθητοποίησης για τη ΧΜΛ, ο πρόεδρος της Παναγιώτης Παναγιωτίδης, χαρακτήρισε την εξέλιξη αυτή μια πραγματική νίκη της επιστήμης.

«Η δυνατότητα αυτή αποτελεί μια νίκη της ιατρικής επιστήμης, αφού διαπιστώθηκε ότι σε μια κατηγορία ασθενών υπό θεραπεία με συγκεκριμένα φάρμακα (imatinib και nilotinib), τα επίπεδα της παθολογικής πρωτεΐνης που χαρακτηρίζει τη νόσο, μειώνονται σε πολύ χαμηλά όρια ή και δεν ανιχνεύονται καθόλου, επιτυγχάνοντας τη μακροχρόνια ύφεση της νόσου, απαλλάσσοντας τους ασθενείς από την ανάγκη καθημερινής αγωγής», εξήγησε.

Στο πλαίσιο αυτό, τον Οκτώβριο θα ξεκινήσει την πραγματοποίηση ειδικού προγράμματος ενημέρωσης και παρακολούθησης ασθενών με ΧΜΛ που πληρούν τα κριτήρια διακοπής της αγωγής και επιθυμούν οι ίδιοι να την διακόψουν.

Η λογική της οριστικής διακοπής της θεραπείας προκύπτει από τη μελέτη EURO-SKI (EURO – Stop Kinase Inhibitors), στην οποία συμμετείχε ενεργά η ΕΑΕ με 42 Έλληνες ασθενείς από τους συνολικά 840 ασθενείς.

Η μελέτη έδειξε ότι τέσσερα χρόνια μετά τη διακοπή του imatinib, 25 από τους 42 Έλληνες ασθενείς δεν λαμβάνουν πλέον καμία αγωγή. Το φαινόμενο αυτό ονομάζεται «λειτουργική ίαση της νόσου», (“functional cure”). Στους υπόλοιπους 17 ασθενείς που επανεμφανίσθηκε μοριακά η ΧΜΛ, δόθηκε εκ νέου η αγωγή τους και είναι σε άριστη κατάσταση κλινικά και μοριακά.

Παράλληλα η φαρμακευτική εταιρεία που παράγει το nilotinib διεξήγαγε κλινικές μελέτες διακοπής του φαρμάκου, οι οποίες έδειξαν ότι το 50% των ασθενών υπό nilotinib, μπόρεσαν να διακόψουν την καθημερινή τους αγωγή, χωρίς να επανεμφανισθεί μοριακά η ΧΜΛ.

Με βάση τα πολύ καλά δεδομένα των μελετών αυτών, οι αμερικανικές και ευρωπαϊκές αρχές επέτρεψαν πρόσφατα να αναγράφεται στο έντυπο ενημέρωσης του σκευάσματος για τους ασθενείς που λαμβάνουν nilotinib ότι «ασθενείς με ΧΜΛ που έχουν αρχίσει θεραπεία με nilotinib και:
– έχουν διάρκεια θεραπείας τουλάχιστον 3 χρόνια
– έχουν επιτύχει επίπεδα BCR-ABL (της πρωτεΐνης της νόσου) ΜR 4.5 IS (International Scale EUTOS) για τουλάχιστον 1 χρόνο,
μπορούν να διακόψουν την καθημερινή λήψη nilotinib υπό τις εξής προϋποθέσεις:
1. μηνιαίος έλεγχος επιπέδων BCR-ABL το πρώτο έτος,
2. έλεγχος επιπέδων BCR-ABL ανά 1 ½ μήνα το δεύτερο έτος».

Η εξέλιξη αυτή είναι η δεύτερη επανάσταση στην ιστορία της ΧΜΛ, καθώς από το 2001, η μέχρι τότε ανίατη και θανατηφόρος ασθένεια (με μέση επιβίωση πέντε έως επτά χρόνια) μετατράπηκε σταδιακά σε χρόνιο νόσημα υπό καθημερινή αγωγή χάρη στα καινοτόμα φάρμακα, τα οποία προσέφεραν και πολύ καλή ποιότητα ζωής και μακρά επιβίωση για το 90% των ασθενών.

«Είναι μια πολύ σημαντική και ευνοϊκή εξέλιξη για τους ασθενείς με Χρόνια Μυελογενή Λευχαιμία, ειδικά για όσους πληρούν τα κριτήρια και αισθανόμαστε υπερήφανοι ως Ελληνική Αιματολογική Εταιρεία, γιατί συμμετείχαμε στη μελέτη. Επιπροσθέτως, το ΔΣ της ΕΑΕ αποφάσισε να στηρίξει έμπρακτα τους ασθενείς, με ίδιους πόρους. Τονίζω, ότι για να επιτευχθεί ο μέγιστος βαθμός ασφάλειας των ασθενών, η ΕΑΕ θα καλύψει την αυστηρά προγραμματισμένη παρακολούθηση και μέτρηση των επιπέδων της BCR-ABL, όπως επιβάλλεται στα μοναδικά δύο διαπιστευμένα (με πιστοποίηση IS) ελληνικά εργαστήρια που βρίσκονται ένα στην Αθήνα και ένα στη Θεσσαλονίκη και σύμφωνα με τις οδηγίες που έχουν δοθεί από τις αρμόδιες αρχές. Καλώ τους ενδιαφερόμενους να ενημερωθούν από την ανακοίνωσή μας στην ιστοσελίδα www.eae.gr. Με την ευκαιρία της Παγκόσμιας Ημέρας και της άδειας κυκλοφορίας γενοσήμων σκευασμάτων με τη δραστική ουσία imatinib στην ελληνική αγορά από την άνοιξη του 2017, να θυμίσω ότι η ΕΑΕ έχει επανειλημμένως εκφράσει την πάγια θέση της ότι ο κάθε ασθενής με ΧΜΛ πρέπει να λαμβάνει μονίμως συγκεκριμένο γενόσημο, καθώς οποιαδήποτε άλλη πρακτική θέτει σε κίνδυνο τη σωστή παρακολούθηση της δραστικότητας και των ανεπιθύμητων ενεργειών της χορηγούμενης αγωγής», διευκρίνισε ο κ. Παναγιωτίδης.

Η Χρόνια Μυελογενή Λευχαιμία (ΧΜΛ), είναι ένα σπάνιο νεοπλασματικό νόσημα του αίματος. Αφορά την ανεξέλεγκτη παραγωγή λευκών αιμοσφαιρίων, όταν στο γενετικό υλικό των κυττάρων του μυελού των ασθενών, υπάρχει ένα παθολογικό χρωμόσωμα, το οποίο ονομάζεται Χρωμόσωμα της Φιλαδέλφειας (Ph), από την ομώνυμη πόλη των ΗΠΑ, στην οποία ανακαλύφθηκε το 1960. Προϊόν αυτού του χρωμοσώματος είναι η παθολογική πρωτεΐνη BCR-ABL, γνωστή και ως τυροσινική κινάση (TKI), η οποία είναι υπεύθυνη για τη διατάραξη του μηχανισμού παραγωγής των λευκών αιμοσφαιρίων.

Η ΧΜΛ δεν συνδέεται με την κληρονομικότητα (είναι επίκτητο νόσημα) και δεν παρουσιάζει αυξημένη επίπτωση στις οικογένειες των πασχόντων. Στην Ευρώπη εμφανίζονται 1,2 νέα περιστατικά ΧΜΛ ανά 100.000 κατοίκους και ανά έτος.

Από το 2001, η πρωτοπόρος θεραπεία με τον ειδικό αναστολέα της TKI, imatinib, εξασφάλισε πολύ καλή ποιότητα ζωής και μακρά επιβίωση για το 90% των ασθενών. Σήμερα, υπάρχουν νεότεροι αναστολείς για τη θεραπεία της ΧΜΛ με γρηγορότερη και αποτελεσματικότερη δράση (dasatinib, nilotinib), ενώ άλλοι νεότεροι αναστολείς (bosutinib, ponatinib) χορηγούνται σε ασθενείς ανθεκτικούς στη θεραπεία με τους προηγούμενους αναστολείς.

Η παρακολούθηση του θεραπευτικού αποτελέσματος γίνεται με τη μέτρηση των επιπέδων BCR-ABL στο αίμα των ασθενών, με προτυποποιημένη μεθοδολογία, σε τακτά χρονικά διαστήματα.

health.in.gr