Προσωρινή διακοπή σε γονιδιακή θεραπεία για την δρεπανοκυτταρική αναιμία

Η αμερικανική εταιρεία Bluebird Bio σταμάτησε προσωρινά τις κλινικές μελέτες μιας πολλά υποσχόμενης γονιδιακής θεραπείας για τη δρεπανοκυτταρική αναιμία, μια κληρονομική πάθηση του αίματος, μετά την εμφάνιση καρκίνου σε δύο εθελοντές.

Ένας ασθενής που είχε υποβληθεί στην πειραματική θεραπεία εμφάνισε οξεία μυελογενή λευχαιμία (ΟΜΛ) ενώ ένας άλλος μυελοδυσπλαστικό σύνδρομο που μπορεί να εξελιχθεί σε ΟΜΛ.

Η εταιρεία εξετάζει πλέον κατά πόσο η αιτία είναι ο ιός που χρησιμοποιήθηκε ως φορέας για να μεταφέρει το θεραπευτικό γονίδιο, αναζωπυρώνοντας έτσι παλαιότερους φόβους ότι η χρήση ιών ως φορέων μπορεί να ενέχει κινδύνους. Εναλλακτικά, ο καρκίνος μπορεί να οφείλεται στη χημειοθεραπεία που οι συμμετέχοντες ασθενείς ακολούθησαν για να προετοιμαστούν για τη γονιδιακή θεραπεία.

«Πρόκειται πραγματικά για μια λυπηρή εξέλιξη, όποια κι αν είναι η αιτία» δήλωσε στο Science ο επικεφαλής των κλινικών δοκιμών δρ Ντόναλντ Κον του Πανεπιστημίου της Καλιφόρνια στο Λος Άντζελες.

Στην εν λόγω θεραπεία αφαιρούνται βλαστικά κύτταρα από το αίμα του ασθενούς, τροποποιούνται γενετικά με τον ιό για να αντικατασταθεί το ελαττωματικό γονίδιο και, τελικά, τα κύτταρα επανεισάγονται στο σώμα.

Στο μεταξύ, η Bluebird σταμάτησε επίσης προσωρινά, τις πωλήσεις στην Ευρώπη μιας εγκεκριμένης θεραπείας που χρησιμοποιεί τον ίδιο ιικό φορέα για τη θεραπεία της μεσογειακής αναιμίας (β-θαλασσαιμίας).

Παράλληλα, η μετοχή της στο αμερικανικό χρηματιστήριο σημείωσε θεαματική πτώση 38%.

Είχε προηγηθεί τον Δεκέμβριο η αναφορά ότι ένας ασθενής που συμμετείχε σε δοκιμή γονιδιακής θεραπείας της αιμορροφιλίας είχε εμφανίσει καρκίνο του ήπατος. Η εταιρεία uniQure ανακοίνωσε ότι θα εξετάσει τον πιθανό ρόλο του δικού της ιικού φορέα, ενός αδενοϊού.

Πηγή: ΑΠΕ-ΜΠΕ