Νέες θεραπείες φέρνουν μαζί και νέα μοντέλα χρηματοδότησης στην υγεία

Tα πάνω-κάτω στους ελεγκτικούς μηχανισμούς και τους μηχανισμούς αξιολόγησης, αλλά και στα δημοσιονομικά των κρατών του κόσμου, έχουν φέρει οι νέες τεχνολογίες στην υγεία και η ανάπτυξη εξατομικευμένης ιατρικής (personalised medicine) εξαιτίας των εξαιρετικά υψηλών τιμών τους, οι οποίες ασκούν δραματικές πιέσεις στα συστήματα υγείας, αλλά και της αβεβαιότητας για  την τελική έκβαση την στιγμή που εισέρχονται στην αγορά.

Η πορεία των νέων ανακαλύψεων θα συνεχιστεί, φέρνοντας νέες θεραπείες που δεν υπήρχαν πριν. Οι λύσεις που δίνονται με τα νέα θεραπευτικά σχήματα αφορούν πολύ συχνά τις σπάνιες ή τις πολύ σπάνιες παθήσεις, για τις οποίες μέχρι τώρα δεν υπήρχε θεραπεία. Και ενώ μπορεί να αφορούν μικρό αριθμό ασθενών, οι πόροι που απαιτούνται από τα συστήματα υγείας για αυτές, είναι δυσανάλογα υψηλοί, προκειμένου να παράσχουν το όφελος που υπόσχονται.

Τα διλήμματα που δημιουργούνται δεν έχουν ακόμη ξεπεραστεί, με αποτέλεσμα οι ρυθμιστικές αρχές να διερευνούν εναλλακτικές μεθόδους για να αποδειχθεί η κλινική αποτελεσματικότητα, οι οργανισμοί αξιολόγησης των νέων τεχνολογιών υγείας να προσπαθούν να αποτιμήσουν το όφελος (κλινικό, κοινωνικό, οικονομικό) από την κάθε νέα θεραπεία, ενώ αρκετές χώρες ερευνούν τις δυνατότητες σύμπραξης στην προσπάθεια να ενώσουν δυνάμεις για να απαιτήσουν καλύτερες τιμές.

Τους προβληματισμούς που ανακύπτουν από την εφαρμογή των νέων θεραπευτικών σχημάτων, μοιράζεται μαζί μας ο καθηγητής του London School of Economics Πάνος Καναβός, αναπληρωτής καθηγητής του τμήματος Πολιτικής Υγείας του LSE και διευθυντής της Ερευνητικής Ομάδας Ιατρικής Τεχνολογίας (Medical Technology Research Group).

Σε ότι αφορά τις σπάνιες ή πολύ σπάνιες παθήσεις και τα ορφανά φάρμακα, (στο πλαίσιο και αυτού που θεωρούμε εξατομικευμένη ιατρική), το θεσμικό πλαίσιο έχει αλλάξει στην Ευρώπη από το 2000 προκειμένου να υποδεχθεί αυτές τις νέες τεχνολογικές λύσεις που φέρνουν θεραπείες που δεν υπήρχαν προηγουμένως.

«Ιδίως όταν πρόκειται για σπάνιες παθήσεις, δηλαδή παθήσεις όπου η συχνότητα δεν υπερβαίνει τον 1 ασθενή ανά 2.000 πληθυσμού, όχι μόνο προστατεύεται η πατέντα της νέας θεραπείας, αλλά για μια δεκαετία (επαυξανόμενη κατά 2 χρόνια αν υπάρχει ερευνητικό πλάνο για  χρήση στα παιδιά) προστατεύεται και η ένδειξη   για τη συγκεκριμένη ασθένεια, δημιουργώντας ένα είδος ῾῾θεσμικού μονοπωλίου῾῾, μια αποκλειστικότητα, για την εταιρεία που πρώτη πετυχαίνει έγκριση στη συγκεκριμένη  ασθένεια», επισημαίνει ο καθηγητής και προσθέτει: «Από την άλλη πλευρά όμως, και οι διαδικασίες μελέτης του φαρμάκου είναι αναγκαστικά διαφορετικές, αφού δεν υπάρχουν αρκετοί ασθενείς ώστε να διενεργηθούν ευρείες κλινικές δοκιμές. Έτσι, τα περισσότερα από αυτά τα φάρμακα νέας τεχνολογίας που αφορούν σπάνιες παθήσεις εγκρίνονται με διαδικασίες fast track, κατά προτεραιότητα, ύστερα από κλινικές δοκιμές σε λίγους ασθενείς. Για παράδειγμα έχουν εγκριθεί φάρμακα με μόλις 12 ή 41 ασθενείς σε μικρού εύρους κλινικές μελέτες. Το πρόβλημα που δημιουργείται εδώ είναι ότι πολλές από αυτές τις μελέτες αφορούν μόνο τη χορήγηση του φαρμάκου και δεν υπάρχει ομάδα ελέγχου με εικονικό ή άλλο φάρμακο. Στο πλαίσιο αυτό θα πρέπει να αναγνωρίσουμε ότι οι παραδοσιακές μορφές κλινικών δοκιμών ίσως έχουν φτάσει στα όρια τους στις περιπτώσεις πολλών ορφανών ή υπέρ-ορφανών φαρμάκων. Τα πλεονεκτήματα και τα μειονεκτήματα των παραδοσιακών κλινικών δοκιμών (κυρίως τυχαιοποιημένες ελεγχόμενες δοκιμές, ιστορικές ελεγχόμενες δοκιμές) έχουν μελετηθεί ευρέως και έχουν οδηγήσει στην εμφάνιση «ιεραρχιών» αποδεικτικών στοιχείων. Αλλά αυτές οι ιεραρχίες έχουν ένα ελάττωμα. Αγνοούν το γεγονός ότι υπάρχουν νεότερα είδη κλινικών δοκιμών τα οποία δεν καλύπτουν αυτές οι ιεραρχίες. Οι οργανισμοί αξιολόγησης τεχνολογιών υγείας θα πρέπει να μάθουν να χρησιμοποιούν αυτά τα νεότερα είδη κλινικών δοκιμών, εάν θέλουν να παραμείνουν σχετικά με την αξιολόγηση των στοιχείων και την πρακτική της ιατρικής και της δημόσιας υγείας. Αυτά τα νεότερα ή λιγότερο οικεία σχέδια κλινικών δοκιμών περιλαμβάνουν δοκιμές «καλαθιού» (basket trials), δοκιμές ομπρέλας (umbrella trials), και δοκιμές Baskerville, μεταξύ άλλων».

Σύμφωνα με τον καθηγητή, «το νομικό και ρυθμιστικό πλαίσιο προβλέπει συγκεκριμένες πολιτικές και κίνητρα για να παραχθούν ορφανά φάρμακα. Αυτό συνεπάγεται κίνητρα φορολογικά που προσφέρουν οι κυβερνήσεις, μειώσεις ή και απαλλαγές από τα τέλη αξιολόγησης καθώς και μεγαλύτερη ανεκτικότητα από τους ρυθμιστικούς οργανισμούς έγκρισης (π.χ. ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (ΕΜΑ) έχει θεσμοθετήσει την έγκριση υπό εξαιρετικές περιστάσεις –authorisation under exceptional circumstances). Όλα αυτά έχουν αποδώσει ήδη καρπούς και υπάρχουν φάρμακα πλέον για πολλές σπάνιες παθήσεις. Κάποια από αυτά έχουν επίσης πολλαπλές ενδείξεις. Σε πολλές περιπτώσεις βέβαια, η τιμή λίστας φτάνει να είναι ιδιαίτερα υψηλή έως εξωπραγματική».

Σύμφωνα με τον κ. Καναβό, από την πλευρά τους και οι Οργανισμοί Αξιολόγησης Τεχνολογιών Υγείας(ΗΤΑ), διερευνούν την ποσοστά αποτελεσματικότητας, δεδομένου του μικρού αριθμού των συμμετεχόντων στις κλινικές μελέτες. Ιδίως μάλιστα όταν οι τιμές (λίστας) που ζητούν οι εταιρίες είναι εξαιρετικά υψηλές όπως φαίνεται από τις θεραπείες που παρατίθενται στον πίνακα, και μπορεί να φθάσουν τα 2,1 εκατ. δολ. ανά ασθενή.

«Βέβαια εδώ, εγείρονται διάφορα θέματα», επισημαίνει ο κ. Καναβός, «του κατά πόσο σε ένα φάρμακο ορφανό με αυτά τα αποτελέσματα, μπορείς να έχεις μια τέτοια τιμή, η οποία να αναμένεις να αποζημιωθεί από τα συστήματα υγείας». Ενώ οι ρυθμιστικοί οργανισμοί φαρμάκου, όπως ο ΕΜΑ, ασχολούνται με τη δραστικότητα και την αποτελεσματικότητα του φαρμάκου, οι οργανισμοί ΗΤΑ ασχολούνται με την αποτελεσματικότητα σε σχέση με το κόστος αλλά και την επίδραση που έχουν οι νέες θεραπείες στους προϋπολογισμούς υγείας. Όμως την στιγμή της αξιολόγησης δεν υπάρχουν αποτελέσματα από την μακρόχρονη χρήση των σκευασμάτων αυτών, ώστε να επιβεβαιωθεί η οριστική θεραπεία των ασθενών, κατά συνέπεια υπάρχει μεγάλη αβεβαιότητα για την αποτελεσματικότητα τους.

Αντίστοιχα, η διαδικασία παραγωγής τους είναι σε αρκετές περιπτώσεις ιδιαίτερα πολύπλοκη, το κόστος τους είναι υψηλό και επιπλέον χρειάζονται και ιδιαίτερες υποδομές στα συστήματα υγείας, προκειμένου να εφαρμοστούν αυτές οι θεραπείες. Χαρακτηριστικό είναι ότι για τις θεραπείες CAR-T κατά των αιματολογικών καρκίνων, μόνο 7 νοσοκομεία στην Αγγλία διαθέτουν τη σχετική πιστοποίηση για μεγαλοκυτταρικό λέμφωμα Β (large B-cell lymphoma) και 9 για οξεία  λεμφοβλαστική λευχαιμία».

Στη Μ. Βρετανία, τα απόλυτα ορφανά φάρμακα θεωρείται αποδοτικό να αποζημιώνονται μέχρι και με 100.000 λίρες ανά QALY, δηλαδή ανά έτος υγείας προσαρμοσμένο ως προς την ποιότητα ζωής που κερδίζεται με τη χορήγηση του φαρμάκου, με την δυνατότητα περαιτέρω αύξησης του ορίου στις 300.000 λίρες ανά QALY, όταν αντίστοιχα το όριο για τις μη-ορφανές αποτελεσματικές θεραπείες κυμαίνεται μεταξύ 20.000-30.000 λιρών ανά QALY ή σε θεραπείες για τελικά στάδια  καρκίνου το ποσό ανεβαίνει στις 50.000 λίρες. Το σημαντικό όμως είναι ότι τόσο οι ρυθμιστικοί οργανισμοί όσο και οι οργανισμοί ΗΤΑ, δείχνουν μεγάλη ανεκτικότητα σε αυτές τις θεραπείες».

Όπως επισημαίνει όμως ο κ. Καναβός, «σε τελική ανάλυση η τιμή λίστας ενός προϊόντος είναι σχετική, αφού στην πλειονότητα των περιπτώσεων αυτή δεν θα αποζημιωθεί από τα συστήματα υγείας. Η τιμή αποζημίωσης θα καθοριστεί με βάση συγκεκριμένες παραμέτρους (π.χ. το μέγεθος του κλινικού αποτελέσματος, αν θεραπεύει τους ασθενείς η μόνο βελτιώνει την ποιότητα ζωής, ποια ανεκπλήρωτη ανάγκη ικανοποιεί, τη (ή σοβαρότητα πιο απλοϊκά, αλλά θα κρατήσω τη δριμύτητα) της ασθένειας) και μετά από μια διαδικασία διαπραγμάτευσης. Και, βέβαια, σημαντικός παράγοντας είναι η επίδραση που μια καινούρια θεραπεία θα έχει στον προϋπολογισμό».

Νέες μορφές χρηματοδότησης

Για την πληρωμή των θεραπειών που είναι εξαιρετικά ακριβές, υπάρχουν νέες μορφές χρηματοδότησης και διάφορα είδη συμφωνιών που γίνονται μεταξύ συστημάτων υγείας και φαρμακευτικών, για την κάλυψη των ασθενών ώστε να μπορεί το κάθε σύστημα υγείας να ανταπεξέλθει στις οικονομικές απαιτήσεις. Ο καθ. Καναβός, μας εξηγεί μερικές από αυτές:

• Ετεροχρονισμένες πληρωμές ή πληρωμές με δόσεις (annuities). Αυτές είναι μορφές ασφάλισης που επιτρέπουν στον πάροχο να αποζημιώνει προϊόντα και υπηρεσίες υγείας στη βάση ετήσιων ποσών. Κατ’ αυτόν τον τρόπο επιμερίζεται το κόστος σε 2, 3 ή περισσότερα χρόνια ανάλογα και με το θεραπευτικό αποτέλεσμα και την έκβαση της ασθένειας.  Και το δύσκολο εδώ, είναι ότι χρειάζεται μακροπρόθεσμος σχεδιασμός, ενώ οι προϋπολογισμοί των παρόχων είναι συνήθως ετήσιοι. Παρ᾽ όλα αυτά τέτοιου είδους πληρωμές έχουν αρχίσει να αποτελούν σύνηθες μέσο για να επιμεριστεί το κόστος ακριβών θεραπειών, όπως τα CAR-T, σε αρκετές χώρες.
• Κλειστοί προϋπολογισμοί. Τα συστήματα περίθαλψης πρέπει να σταματήσουν να καθοδηγούνται από την προσφορά, αντιδρώντας σε αιτήματα τιμών των εταιριών και να καθοδηγούνται από τη ζήτηση. Αυτό σηματοδοτεί την ανάγκη αλλαγής της συμπεριφοράς του συστήματος περίθαλψης από «πληρωτή» σε μια νοοτροπία «αγοραστή», έχοντας μια στρατηγική αξιολόγησης που βελτιστοποιεί τους λιγοστούς πόρους βάσει των αναγκών των ασθενών και λαμβάνει υπόψη τις αντισταθμίσεις κόστους, αξιοποιώντας κριτήρια αναφοράς για συγκεκριμένες παθήσεις. Για χρόνιες παθήσεις, αυτά τα σημεία αναφοράς μπορούν να περιλαμβάνουν αποδεικτικά στοιχεία για το κόστος της ασθένειας. Με αυτόν τον τρόπο μπορεί να επιτευχθεί ένα κλείσιμο προϋπολογισμών με αποτέλεσμα οι διαπραγματεύσεις να διέπονται από ένα πλαίσιο που συνδυάζει κλινικά και δημοσιονομικά δεδομένα.
• Ομόλογα υγείας (health impact bonds). Ένα άλλο σχήμα που αποτελεί μια μορφή συμβολαίων βάσει αποτελεσμάτων, έχει εφαρμοστεί μέχρι στιγμής στη Σουηδία, Αυστρία, Μ. Βρετανία και ΗΠΑ, προβλέπει την έκδοση «ομολόγων υγείας» και περιλαμβάνει την εισαγωγή κι άλλων «παικτών» στη χρηματοδότηση των νέων θεραπειών. Χρησιμοποιούν ιδιωτική χρηματοδότηση από επενδυτές (τράπεζες ή ασφαλιστικές εταιρίες) για να καλύψουν το αρχικό κεφάλαιο που απαιτείται για τη δημιουργία και την παροχή υπηρεσιών από έναν πάροχο. Η υπηρεσία έχει σχεδιαστεί για να επιτυγχάνει μετρήσιμα αποτελέσματα που καθορίζονται κατά κύριο λόγο από τους παρόχους.
• Συμφωνίες επιμερισμού κινδύνου (risk sharing agreements). Οι συμφωνίες επιμερισμού κινδύνου εφαρμόζονται καθολικά πλέον στις περισσότερες Ευρωπαϊκές χώρες (και όχι μόνο) αλλά και στην Ελλάδα πλέον, όμως στη χώρα μας, εφαρμόζονται αποκλειστικά οι οικονομικές συμφωνίες, όπου συνήθως υπό διαπραγμάτευση τελεί μια γενναία έκπτωση της τιμής του  προϊόντος για να μπει  στη λίστα αποζημίωσης. Σημαντικές παράμετροι για το μέγεθος της έκπτωσης είναι συνήθως ο αριθμός των ασθενών και η αβεβαιότητα ως προς την έκβαση της ασθένειας. Ο άλλος τύπος των συμφωνιών επιμερισμού κινδύνου, συνδέει την αμοιβή με την έκβαση της ασθένειας. Η εφαρμογή τους συνδυάζει πολλά στοιχεία όπως εκπτώσεις στην τιμή, αριθμό ασθενών και κλειστό  προϋπολογισμό, ενώ για να αντιμετωπιστεί η αβεβαιότητα,  προϋποθέτει τη συλλογή στοιχείων μέσω μητρώων ασθενών. Μια μορφή τέτοιου είδους συμφωνίας είναι η πληρωμή ανάλογα με το αποτέλεσμα (pay by result ή pay for performance), όπου η θεραπεία αποζημιώνεται μόνο για όσους ασθενείς κρίνεται ότι έχουν θετική ανταπόκριση ή βελτίωση.
• Συνδρομητικό μοντέλο (subscription ή “Netflix” model). Αυτό είναι άλλο ένα είδος συμφωνίας όπου τα συστήματα υγείας διαπραγματεύονται απεριόριστη χρήση μιας θεραπείας ανάλογα με τον αριθμό των ασθενών που θέλουν να θεραπεύσουν, πληρώνοντας ένα είδος τέλους αδειοδότησης (licensing fee) στην εταιρία που την παράγει. Με αυτόν τον τρόπο ενισχύεται και η έννοια της καθολικής πρόσβασης σε όλους τους ασθενείς που έχουν ανάγκη τη συγκεκριμένη θεραπεία. Το μοντέλο αυτό χρησιμοποιήθηκε στην περίπτωση της ηπατίτιδας C, π.χ. στις ΗΠΑ και την Αυστραλία μεταξύ άλλων, ενώ εφαρμόζεται και σε άλλες θεραπείες όπως ακριβά φάρμακα για τον καρκίνο (π.χ. CAR-T), για τον διαβήτη, ή και θεραπείες πρόληψης (π.χ. PrEP για HIV/AIDS).
• Αντασφάλιση (re–insurance). Η αντασφάλιση, είναι ασφάλιση όπου ένας ασφαλιστικός οργανισμός αγοράζει από έναν άλλον για να απομονώσει τον κίνδυνο μείζονος γεγονότος. Με την αντασφάλιση, ο ασφαλιζόμενος (π.χ. ο ΕΟΠΥΥ) μεταβιβάζει ένα μέρος των δικών του ασφαλιστικών υποχρεώσεων στον άλλο ασφαλιστικό οργανισμό. Ο οργανισμός που θα αντασφαλίσει τον ΕΟΠΥΥ θα αναλάβει και την κάλυψη του υπερβάλλοντος κόστους. Το μοντέλο έχει χρησιμοποιηθεί στις ΗΠΑ για τις μεταμοσχεύσεις οργάνων.
• Εθελοντική ή υποχρεωτική αδειοδότηση (voluntary ή compulsory licensing). Η εθελοντική αδειοδότηση είναι μια εξουσιοδότηση που δίδεται από τον κάτοχο της πατέντας σε μια εταιρεία γενοσήμων, και η οποία επιτρέπει στην τελευταία να παράγει το κατοχυρωμένο με πατέντα προϊόν, σαν να ήταν κοινόχρηστο. Συνήθως, η άδεια ορίζει απαιτήσεις ποιότητας και καθορίζει τις αγορές όπου ο κάτοχος της άδειας μπορεί να πουλήσει το προϊόν. Στην υποχρεωτική αδειοδότηση, μια κυβέρνηση ανακαλεί την πατέντα και επιτρέπει σε κάποιον άλλο, π.χ.  μια εταιρεία γενοσήμων, να παράγει ένα προϊόν που προστατεύεται από πατέντα, χωρίς τη συγκατάθεση του ιδιοκτήτη του διπλώματος ευρεσιτεχνίας ή σχεδιάζει να χρησιμοποιήσει η ίδια την εφεύρεση που προστατεύεται από πατέντα. Έτσι, στην περίπτωση που υπάρχει μια εξαιρετικά ακριβή θεραπεία υπό προστασία πατέντας, υπάρχει η δυνατότητα να αγοραστεί η πατέντα με υποχρεωτική αδειοδότηση για συγκεκριμένο χρόνο και στη συνέχεια να παραχθεί το φάρμακο σε χαμηλό κόστος. Το θέμα έχει ανακινηθεί και πρόσφατα στην  περίπτωση των εμβολίων κατά του Covid–19 και αποτελεί αντικείμενο διελκυστίνδας μεταξύ κρατών και εταιριών. Υποχρεωτικές αδειοδοτήσεις έχουν λάβει χώρα σε πολλές περιπτώσεις στο παρελθόν, π.χ. σε χώρες όπως η Νότια Αφρική, η Ταϊλάνδη και η Βραζιλία, για θεραπείες HIV/AIDS, μεταξύ άλλων.
• Συνεργασίες μεταξύ χωρών. Mε στόχο την ανίχνευση του ορίζοντα (horizon scanning) στον τομέα των νέων τεχνολογιών υγείας το Βέλγιο, το Λουξεμβούργο, η Ολλανδία η Αυστρία, και πρόσφατα, η Ιρλανδία, έχουν συγκροτήσει την Beneluxa, προχωρούν σε διερεύνηση των φαρμάκων που πρόκειται να κυκλοφορήσουν στο άμεσο μέλλον και, περαιτέρω, επιμερίζονται μεταξύ τους το βάρος της αξιολόγησης των νέων θεραπευτικών σχημάτων. Σε άλλες περιπτώσεις οι χώρες της Βαλτικής (Εσθονία, Λιθουανία και Λετονία), έχουν ήδη προχωρήσει στην από κοινού προμήθεια εμβολίων. Η  Ευρωπαϊκή νομοθεσία περί προμηθειών (Procurement Directive 2014/24/EU) παραθέτει το θεσμικό πλαίσιο για τέτοιου είδους συμπράξεις και συνεργασίες.
• Αποσύνδεση της έρευνας και ‘’βραβεία’’ στις εταιρίες που καινοτομούν (decoupling and prizes). H αποσύνδεση της έρευνας (decoupling) από το τελικό προϊόν αποτελεί μια σχετικά πρόσφατη ιδέα σύμφωνα με την οποία η διεθνής κοινότητα αποζημιώνει την καινοτόμο εταιρία για το κόστος έρευνας και ανάπτυξης συν μια ανταμοιβή για την επένδυση της (prize) και αποκτά τα πνευματικά δικαιώματα, δηλ. τις πατέντες. Από το σημείο αυτό και μετά, η εφεύρεση αποκτά διάσταση κοινωνικού αγαθού το οποίο μπορεί να παραχθεί ως γενόσημο, δηλαδή με χαμηλό κόστος, προς όφελος του ευρύτερου κοινωνικού συνόλου.

Πρόκληση για συνεργασίες

O καθηγητής, καταλήγοντας επισημαίνει ότι «Όλα τα παραπάνω είδη συμφωνιών προκειμένου να εφαρμοστούν σχετίζονται και με τον τύπο της θεραπείας και με το άμεσο αποτέλεσμα που καθεμία παράγει. Γεγονός αποτελεί ότι οι καινούριες θεραπείες και τεχνολογίες προβάλλουν μια ατζέντα γεμάτη προκλήσεις για τα συστήματα υγείας. Πέρα από την ορθολογικότερη διαχείριση των πόρων, για να μπορέσουν αυτές οι προκλήσεις να αντιμετωπιστούν είναι πλέον επιβεβλημένο να υπάρχει συνεργασία μεταξύ χωρών, οργανισμών και συστημάτων υγείας για να υπάρξουν οι κατάλληλες λύσεις. Παράλληλα, χρειαζόμαστε:

• πρώτον, αποδεικτικά στοιχεία τα οποία να καταδεικνύουν την αξία των νέων θεραπειών και με μελέτες αποτελεσματικότητας κάτι που μπορεί να επιτευχθεί με τη δημιουργία μητρώων ασθενών,
• δεύτερον, αποτελεσματικές μεθόδους χρηματοδότησης, κατά πάσα πιθανότητα και με την είσοδο νέων εργαλείων, και
• τρίτον, αποτελεσματικότερη διαχείριση των προϋπολογισμών υγείας ως κομβικό στοιχείο για τον επιμερισμό κινδύνου.

Τέλος, αναγνωρίζουμε ότι η ανάπτυξη της εξατομικευμένης ιατρικής προσφέρει μεγάλη ελπίδα για το μέλλον.

Ωστόσο, είναι αδιανόητο ότι οποιοδήποτε σύστημα περίθαλψης στον κόσμο θα είναι σε θέση να προσφέρει τις δέκα ή περισσότερες διαφορετικές θεραπείες π.χ. για τον καρκίνο του μαστού, εάν η κάθε μια κοστίζει πάνω από 2 δισ. ευρώ για να αναπτυχθεί και η τιμή λίστας της προσεγγίζει τα 2 εκατ. ευρώ ανά ασθενή. Συνεπώς, για να επωφεληθούμε από τις ευκαιρίες που προσφέρει η πρόοδος στη σύγχρονη βιολογία, η διαδικασία ανάπτυξης και αξιολόγησης φαρμάκων θα πρέπει να αλλάξει. Όμως οι αλλαγές αυτές θα πρέπει να γίνουν όχι μόνο από τις ρυθμιστικές αρχές όπως ο ΕΜΑ, αλλά και από τις προσεγγίσεις που υιοθετούνται από τους Οργανισμούς Αξιολόγησης Τεχνολογιών της υγείας».