Περίπου 4.800 κλινικές μελέτες σε εξέλιξη για νέες θεραπείες

Μηχανισμοί που στοχεύουν στην εξόντωση των  παραγόντων που προκαλούν ασθένεια, γονιδιακή τροποποίηση, εξωσώματα για την επιδιόρθωση ιστών που καταστράφηκαν ύστερα από ένα έμφραγμα, φάρμακα που διώχνουν τη γήρανση και θεραπείες του μικροβιώματος του εντέρου για την αντιμετώπιση πολλαπλών παθήσεων ταυτόχρονα, υπόσχονται να βελτιώσουν την ποιότητα ζωής μας και να μας απαλλάξουν από ασθένειες που σήμερα μας ταλαιπωρούν.

Πρόκειται για τις θεραπείες του μέλλοντος, οι οποίες θα χρειαστούν τουλάχιστον άλλα πέντε χρόνια έρευνας μέχρι η επιστήμη να καταλήξει σε συγκεκριμένα αποτελεσματικά και ασφαλή φάρμακα.

Μέχρι οι σχετικές έρευνες για τα παραπάνω να πάρουν «σάρκα και οστά», έχουμε να περιμένουμε πολλά στην επόμενη πενταετία, από τις κλινικές μελέτες που ήδη βρίσκονται σε τελικό στάδιο και τα φάρμακα που μελετώνται έρχονται να δώσουν λύση σε παθήσεις του κεντρικού νευρικού συστήματος, στην ογκολογία, σε ορφανές παθήσεις, αλλά και σε παθήσεις με σημαντικές κοινωνικές επιπτώσεις.

Σχεδόν 4.100 κλινικές μελέτες είναι σε εξέλιξη και αφορούν διάφορες παθήσεις, ενώ άλλες 700 περίπου αφορούν μόνο τον κοροναϊό και την αντιμετώπισή του.

Ήδη υπό ανάπτυξη βρίσκονται πολλές θεραπείες, οι οποίες αξιοποιούν από τη γενετική μηχανική  μέχρι την τεχνητή νοημοσύνη, με στόχο να ικανοποιήσουν ακάλυπτες ιατρικές ανάγκες.

Οι νεώτερες εξελίξεις στην έρευνα και ανάπτυξη νέων θεραπειών καταγράφονται σε ευρεία έκθεση της εταιρείας μελετών IQVIA  που συντάχθηκε για λογαριασμό του Συνδέσμου Ευρωπαϊκών Φαρμακευτικών Βιομηχανιών (EFPIA) και αναφέρεται στην κλινική έρευνα που διεξάγεται στην Ευρώπη για τις νέες θεραπείες, την εισαγωγή νέων τεχνολογιών και την κάλυψη των αναγκών για νέα θεραπευτικά σχήματα.

Σύμφωνα με την έκθεση, από το σύνολο των μελετών, τη «μερίδα του λέοντος» έχει απορροφήσει η ογκολογία με την οποία ασχολείται το 40% των μελετών, ενώ ακολουθούν οι λοιμώξεις, οι νευρολογικές παθήσεις, η αιματολογία και οι παθήσεις του αναπνευστικού συστήματος.

Θεραπευτικές κατηγορίες

Στην ογκολογία, οι νέες τεχνολογίες θα δώσουν άμεσα αποτελέσματα με νέες συνδυαστικές ανοσοθεραπείες, ενώ αναμένονται λίγο αργότερα εφαρμογές των CAR-T σε συμπαγείς όγκους και mRNA εμβόλια που θα παρεμβαίνουν αποτρέποντας την εξέλιξη ή θεραπεύοντας τις νεοπλασίες. Προοπτικά αναμένεται και η εισαγωγή θεραπειών που θα στοχεύουν στις πρωτεΐνες της αιτίας της νόσου και θα εξουδετερώνουν την ασθένεια στον πυρήνα της. Το κύριο ενδιαφέρον εστιάζεται στο μη μικροκυτταρικό καρκίνο του πνεύμονα, τον καρκίνο του μαστού, του προστάτη, στο μελάνωμα, τον καρκίνο των ωοθηκών κλπ.

Για τις λοιμώξεις που απορροφούν το 18% της έρευνας, άμεσα αναμένονται νέα εμβόλια κατά του πανδημικού κοροναϊού και νέες αντιρετροϊκές θεραπείες μακράς διάρκειας κατά του HIV/AIDS. Στην επόμενη τριετία – πενταετία αναμένονται θεραπείες αναστολέων πυρήνα για την ηπατίτιδα Β, ενώ λίγο αργότερα αναμένεται και θεραπευτικό εμβόλιο κατά της ηπατίτιδας Β.

Στη νευρολογία, άμεσα αναμένεται μεταμόσχευση βλαστοκυττάρων για την θεραπεία της σκλήρυνσης κατά πλάκας, στην συνέχεια αναμένεται η ανάπτυξη επαναμυελινωτικών θεραπειών που θα αποκαθιστούν τη μυελίνη που χάνεται, ενώ μετά την πενταετία αναμένονται θεραπείες αντιγήρανσης που θα αντιμετωπίζουν τη νόσο Αλτζχάιμερ. Το επόμενο πεδίο αφορά το νευροπαθητικό πόνο, για τον οποίο αναμένεται η χρήση της τεχνητής νοημοσύνης όμως μετά το 2025. Στον τομέα της νευρολογίας εστιάζει το 10% των κλινικών μελετών υπό εξέλιξη.

Στην αιματολογία είναι στραμμένες το 8% των κλινικών μελετών  αξιοποιώντας νέες γενετικές θεραπείες για την αντιμετώπιση της αιμορροφιλίας, αλλά και νέες κυτταρικές θεραπείες CAR-T για αιματολογικούς καρκίνους, ενώ μετά την πενταετία αναμένεται και η εισαγωγή της τεχνολογίας του CRISPR για την γονιδιακή τροποποίηση που σε συνδυασμό με τις κυτταρικές θεραπείες CAR-T ελπίζεται να δώσουν οριστικές λύσεις ίασης.

Όσον αφορά τις παθήσεις του αναπνευστικού, μετά την πενταετία αναμένεται η θεραπευτική χρήση των εξωσωμάτων, θεραπείες που αποτελούν το επόμενο βήμα μετά τη χρήση των βλαστοκυττάρων, οι οποίες εκτιμάται ότι θα παρέχουν ένα προηγμένο προφίλ ασφαλείας των νέων θεραπειών. Καθώς το αναπνευστικό σύστημα καταλαμβάνει το 6% των κλινικών μελετών, οι θεραπείες που δοκιμάζονται, αφορούν το άσθμα, την χρόνια αποφρακτική πνευμονοπάθεια και την κυστική ίνωση.

Καινούριες τεχνολογίες

Από τις θεραπείες που αναπτύσσονται, οι μισές αποτελούν νέες φαρμακευτικές ουσίες, ενώ συνολικά το 41% αφορούν σπάνιες παθήσεις και το υπόλοιπο 59% τις παθήσεις που ταλαιπωρούν μεγάλες ομάδες πληθυσμών. Όσο για τις τεχνολογίες που εφαρμόζονται, το 56% αποτελούν βιολογικούς παράγοντες, ενώ ένα 37% αφορούν μικρά μόρια. Οι κυτταρικές θεραπείες αφορούν το 4% της έρευνας, όμως συνολικά οι κυτταρικές, γενετικές θεραπείες και οι θεραπείες RNA και DNA αποτελούν τους επόμενης γενιάς βιοθεραπευτικούς παράγοντες. Αυτή η κατηγορία θεραπειών εξελίσσεται ραγδαία, με αποτέλεσμα οι εφαρμογές τους να έχουν τριπλασιαστεί την τελευταία πενταετία.