Νέα γενιά θεραπειών στοχεύει στο προφίλ της ασθένειας και του ασθενή

Νέα εποχή στην αντιμετώπιση σοβαρών ασθενειών που μέχρι πρότινος θεωρούνταν ανίατες έχουν φέρει οι κυτταρικές και γονιδιακές θεραπείες. Ανάλογα με την πάθηση και το ατομικό προφίλ του κάθε ασθενή, επιχειρούν να δώσουν οριστικές λύσεις, παρεμβαίνοντας στον μηχανισμό με τον οποίο λειτουργεί η ασθένεια, με στόχο να τον ανατρέψουν και να επέλθει η ίαση.

Πρόκειται για την ιατρική ακριβείας, η οποία είναι εξατομικευμένη και αναζητά τη διόρθωση της βλάβης από την ασθένεια σε κάποιο «λάθος» γονίδιο ή στη δημιουργία κυττάρων – «φαρμάκων» που στοχεύουν στη βλάβη, αφήνοντας ανεπηρέαστο τον υπόλοιπο οργανισμό.

Στην ιατρική ακριβείας και τη νέα γενιά θεραπειών αναφέρεται με συνέντευξή του στο in.gr o κ. Γρηγόρης Ρομπόπουλος, ιατρός ενδοκρινολόγος, επικεφαλής του ιατρικού τμήματος της Novartis Hellas.

Τι εννοούμε με τον όρο «Ιατρική Ακριβείας» και πώς διαφοροποιείται από τις συμβατικές ιατρικές μεθόδους; Πώς κρίνετε το μέλλον;

Κατά τις τελευταίες δύο δεκαετίες έχει συντελεστεί τεράστια πρόοδος στην κατανόηση του καρκίνου, η οποία έχει αναδείξει την τεράστια ποικιλομορφία μεταξύ των ασθενών ακόμη και με την ίδια μορφή καρκίνου. Για το λόγο αυτό έχει ήδη αναγνωριστεί η ανάγκη προσαρμογής της ογκολογικής περίθαλψης στα ιδιαίτερα χαρακτηριστικά του κάθε ασθενούς.

Η «Ιατρική Ακριβείας» (Precision Medicine) αποτελεί την καινοτόμα προσέγγιση της περίθαλψης και χρησιμοποιεί συστηματικά το εξατομικευμένο προφίλ των ασθενών για τη λήψη συγκεκριμένων αποφάσεων θεραπείας. Ουσιαστικά, με τη συγκεκριμένη προσέγγιση δεν προσδοκούμε πλέον ο ασθενής να ταιριάζει στη θεραπεία αλλά η θεραπεία στις ανάγκες του ασθενή. Μπορεί να εφαρμοστεί σε διάφορες νόσους αλλά κυρίως αξιοποιείται σε ανίατες ασθένειες, όπως οι κακοήθειες.

Βασικό εργαλείο στην «Ιατρική Ακριβείας» είναι οι βιοδείκτες, όπως η ανοσοϊστοχημεία, η PCR και η αλληλούχιση επόμενης γενιάς (NGS). Όλοι οι τρόποι ανίχνευσης βιοδεικτών καθιστούν δυνατό τον εντοπισμό πρωτεϊνικών αλλοιώσεων ή γονιδιακών μεταλλάξεων που υποκινούν την ανάπτυξη καρκίνου ή την εξέλιξη της νόσου και παρέχουν κρίσιμες πληροφορίες για την πιθανή ανταπόκριση του ασθενούς σε θεραπείες. Ωστόσο, για την εφαρμογή της προσέγγισης αυτής είναι αναγκαίο όλοι οι ασθενείς να έχουν πρόσβαση στις αντίστοιχες διαγνωστικές εξετάσεις βιοδεικτών, ώστε να διευκρινιστεί αν ανήκουν στις υποομάδες που θα ωφεληθούν περισσότερο από θεραπείες «Ιατρικής Ακριβείας».

Η Novartis πιστή στην αποστολή της να βοηθά τους ανθρώπους να ζουν περισσότερο και καλύτερα, εργάζεται συστηματικά προκειμένου να μπορεί να εφαρμόσει την «Ιατρική Ακριβείας» σε πολλούς θεραπευτικούς τομείς. Θεωρούμε πως το μέλλον βρίσκεται σε αυτή τη θεραπευτική προσέγγιση, καθώς συμβάλλει στην ενίσχυση της αποτελεσματικότητας των θεραπειών και προσφέρει στους ασθενείς καλύτερη θεραπευτική εμπειρία και επιβίωση με τη βέλτιστη ποιότητα ζωής.

Ποιες είναι οι δυνατότητες των κυτταρικών και γονιδιακών θεραπειών σήμερα και σε ποιους ιατρικούς τομείς εφαρμόζονται;

Οι κυτταρικές και γονιδιακές θεραπείες είναι ό,τι πιο προηγμένο έχει να παρουσιάσει η σύγχρονη ιατρική στην αντιμετώπιση ανίατων παθήσεων και ασθενειών, καθώς με τις  θεραπείες αυτές μπορεί να ανασταλεί η εξέλιξη τους  ή και να υποστρέψουν, και όχι απλώς να αντιμετωπιστούν τα συμπτώματά τους.

Στην κυτταρική θεραπεία η καλλιέργεια ή και τροποποίηση των κυττάρων γίνεται έξω από το σώμα πριν την έγχυσή τους στον ασθενή, όπου λειτουργούν πλέον σαν ένα «ζωντανό φάρμακο». Τα κύτταρα μπορεί να προέρχονται από τον ίδιο τον ασθενή ή να λαμβάνονται από δότη.

Η γονιδιακή θεραπεία αντιμετωπίζει τα νοσήματα με την αντικατάσταση ή την αδρανοποίηση κάποιων γονιδίων ή με την εισαγωγή γονιδίων στα κύτταρα. Τα πεδία στα οποία εφαρμόζονται οι προαναφερθείσες θεραπείες, ποικίλουν.

Πιο συγκεκριμένα, οι κυτταρικές και γονιδιακές θεραπείες σήμερα προσφέρουν ήδη ελπίδα στους τομείς της Αιματολογίας, της Ογκολογίας, της Οφθαλμολογίας, της Νευρολογίας και της Καρδιολογίας. Στη Novartis επαναπροσδιορίζουμε την εφαρμογή της ιατρικής πρακτικής με αυτές τις καινοτόμες θεραπείες. Πρόκειται για μετασχηματισμό της ιατρικής επιστήμης, καθώς προσφέρουν τη δυνατότητα εξατομικευμένης προσέγγισης των ασθενών στην πράξη, σηματοδοτώντας μια νέα εποχή στον κλάδο της Ιατρικής Επιστήμης.

Πως ακριβώς λειτουργούν οι CAR-T θεραπείες στην αντιμετώπιση του καρκίνου;

Η  τεχνολογία CAR-T είναι μια εξαιρετικά εξατομικευμένη προσέγγιση της θεραπείας των κακοηθειών. Η διαδικασία της θεραπείας, περιλαμβάνει τη λήψη κυττάρων από το ανοσοποιητικό σύστημα του ασθενούς και την επεξεργασία τους στο εργαστήριο με τέτοιον τρόπο ώστε, όταν εισαχθούν και πάλι στον ασθενή, να μπορούν να αναγνωρίσουν και να καταστρέψουν τα καρκινικά κύτταρα, όπως ακριβώς συμβαίνει για παράδειγμα στην οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία, που αποτελεί τον πιο συνηθισμένο παιδικό καρκίνο. Οι θεραπείες αυτές πραγματοποιούνται εφάπαξ με την επιστροφή των επαναπρογραμματισμένων κυττάρων στον ασθενή.

Γιατί τα CAR-T αφορούν μόνο τους αιματολογικούς καρκίνους; Γίνονται προσπάθειες για εφαρμογή των θεραπειών αυτών σε συμπαγείς όγκους; Σε ποια κατηγορία;

Αυτή τη στιγμή, οι εγκεκριμένες  CAR-T θεραπείες απευθύνονται σε ασθενείς με αιματολογικές κακοήθειες (π.χ. Λεμφώματα, Οξεία Λεμφοβλαστική Λευχαιμία, Πολλαπλούν Μυέλωμα). Οι CAR-T θεραπείες έχουν επιδείξει ενθαρρυντικά αποτελέσματα στις αιματολογικές κακοήθειες.

Οι συμπαγείς όγκοι αποτελούν έναν πιο δύσκολο στόχο για τις CAR-T θεραπείες λόγω της πιο «πολύπλοκης» βιολογίας τους  (για παράδειγμα, ετερογένεια των αντιγόνων στόχων). Παρόλα αυτά, η καινοτόμος αυτή θεραπευτική προσέγγιση βρίσκεται σε ερευνητικό επίπεδο σε αρκετές αιματολογικές κακοήθειες, αλλά και συμπαγείς όγκους και άλλα νοσήματα.

Κατάψυξη κυττάρων CAR-T

Εφαρμόζονται στη χώρα μας; Καλύπτονται από την κοινωνική ασφάλιση; Υπάρχουν συγκεκριμένες προδιαγραφές για τη χρήση τους;

Η αξία και η αποτελεσματικότητα των  καινοτόμων θεραπειών αυτών έχει αναγνωριστεί από το ελληνικό σύστημα υγείας και συνεπώς οι ασθενείς μπορούν να έχουν πρόσβαση σε αυτές. Στην χώρα μας έχουν ολοκληρωθεί όλες οι απαραίτητες διαδικασίες αξιολόγησης και αποζημίωσης, και έτσι υπάρχουν θεραπείες διαθέσιμες.

Σύμφωνα με την έγκριση των Αρμόδιων Ρυθμιστικών Αρχών σε Ευρώπη και Ελλάδα, οι κυτταρικές και γονιδιακές θεραπείες διενεργούνται σε εξειδικευμένα και πιστοποιημένα νοσοκομεία, όπως για παράδειγμα Μονάδες Μεταμόσχευσης Μυελού των Οστών, εξειδικευμένες παιδιατρικές και οφθαλμολογικές κλινικές που διαθέτουν τις κατάλληλες υποδομές.

Η Ελλάδα αυτή τη στιγμή διαθέτει πιστοποιημένα κέντρα τόσο για ενήλικους όσο και για παιδιατρικούς ασθενείς σε άρτια καταρτισμένες δημόσιες προς το παρόν δομές.

Ποιος είναι ο ρόλος της επιστημονικής καινοτομίας στην ιατρική πρακτική;

Η πανδημία, παράλληλα με τις δυσκολίες και τα προβλήματα που δημιούργησε, συνέβαλε στην επιτάχυνση της ανάπτυξης καινοτόμων γονιδιακών θεραπειών στον τομέα της πρόληψης.  Η εισαγωγή καινοτόμων και αποτελεσματικών φαρμάκων, καθώς και η βελτίωση του επιπέδου πρόγνωσης και διάγνωσης ασθενειών επιτυγχάνονται με τις κυτταρικές και γονιδιακές θεραπείες, ενώ με τις εξατομικευμένες θεραπείες η παροχή περίθαλψης με τη μέγιστη ακρίβεια είναι εφικτή. Οι προσαρμογές που θα χρειαστεί το σύστημα περίθαλψης ως προς τη δομή και την οργάνωσή του, τον τρόπο παροχής των ιατρικών υπηρεσιών, την εκπαίδευση του ιατρικού και νοσηλευτικού προσωπικού, την παρακολούθηση και καταγραφή των αποτελεσμάτων των καινοτόμων θεραπειών και φαρμάκων θα σηματοδοτήσουν τη νέα εποχή στη ιατρική, με τη βελτίωση της λειτουργίας του υγειονομικού συστήματος και της φαρμακευτικής αγωγής.

Η καινοτομία αποτελεί τον πυρήνα της στρατηγικής της Novartis. Μέσα από συνεργασίες με κυβερνήσεις, νοσοκομεία, επαγγελματίες υγείας και ασφαλιστικά ταμεία, η εταιρεία επιδιώκει την έγκαιρη διάγνωση και τη χρήση των τεχνικών Ιατρικής Ακριβείας όπως των κυτταρικών και γονιδιακών θεραπειών όπου αυτές είναι απαραίτητες. Με την αξιοποίηση καινοτόμων επιστημονικών δεδομένων και ψηφιακών τεχνολογιών για την ανάπτυξη πρωτοποριακών θεραπειών που κάνουν τη διαφορά, στοχεύουμε στην βελτίωση και την επέκταση της ζωής των ανθρώπων, καθώς και τη μεγιστοποίηση της πρόσβασης των ασθενών στις καινοτόμες θεραπείες.

Πώς έχει συμβάλλει η καινοτομία της Novartis στην αντιμετώπιση της Covid-19;

Η κρίση της παγκόσμιας πανδημίας κατέστησε την αποστολή της Novartis να βοηθάει τους ανθρώπους να ζουν περισσότερο και καλύτερα, πιο επίκαιρη και αναγκαία από ποτέ, υπενθυμίζοντας την αξία της επιστημονικής καινοτομίας αλλά και της συνεργασίας όλων των εμπλεκόμενων φορέων στην προσπάθεια να δοθούν λύσεις για την αντιμετώπισή της Covid-19.

Η Novartis κινητοποιείται σε πολλά μέτωπα για να υποστηρίξει την παγκόσμια αντιμετώπιση της πανδημίας και δεσμεύθηκε να αξιοποιεί τις παραγωγικές της δυνατότητες για να υποστηρίξει την παροχή εμβολίων και θεραπευτικών φαρμάκων κατά της COVID-19 σε όλο τον κόσμο.

Συνεργαζόμαστε με κοινοπραξίες πολλών συμμετεχόντων, συμπεριλαμβανομένου της COVID-19 Therapeutics Accelerator, που συντονίζεται από το Ίδρυμα Bill & Melinda Gates, το Wellcome Trust και Master-card, καθώς και μια συνεργασία που υποστηρίζεται από την Πρωτοβουλία Καινοτόμων Φαρμάκων (Innovative Medicines Initiative). Στη Novartis είμαστε υπερήφανοι που συνεργαζόμαστε με τη Molecular Partners για την ανάπτυξη μίας πειραματικής DARPin (Designed Ankyrin Repeat Proteins – κατασκευασμένες πρωτεΐνες με επαναλήψεις ανκυρίνης) θεραπείας για δυνητική χρήση κατά της COVID-19.

Η Novartis πρόσφατα ανακοίνωσε αποτελέσματα από μια κλινική δοκιμή τα οποία αποδεικνύουν ότι η συγκεκριμένη πειραματική αγωγή έχει θετική θεραπευτική επίδραση μειώνοντας σημαντικά το ιικό φορτίο σε διάστημα οκτώ ημερών, καθώς και μειώνοντας τις νοσηλείες και τις επισκέψεις στα επείγοντα λόγω της COVID-19. Η θεραπεία συνεχίζει να διατηρεί ισχυρή in vitro δράση έναντι όλων των στελεχών που προκαλούν ανησυχία τα οποία έχουν εντοπιστεί μέχρι στιγμής, συμπεριλαμβανομένης της Omicron. Είναι πλέον σαφές ότι για την αντιμετώπιση της πανδημίας απαιτούνται όχι μόνο επιστημονικές λύσεις, αλλά και σύμπραξη όλων των φορέων.