Έγκριση στην Ευρώπη θεραπείας για σπάνια και επώδυνη βρεφική ασθένεια

Το εκχύλισμα του φλοιού της σημύδας, υπόσχεται τη θεραπεία τραυμάτων από μια σπάνια πάθηση, της δυστροφικής και συνδεσμικής πομφολυγώδης επιδερμόλυσης που εμφανίζεται από τη γέννηση ή σε βρεφική ηλικία με συχνότητα 2-3 ατόμων ανά εκατομμύριο πληθυσμού. Πρόκειται για μια επώδυνη γενετική διαταραχή του δέρματος, στο οποίο παρουσιάζονται πομφόλυγες (φουσκάλες) που σπάνε.

Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων ενέκρινε την πρώτη θεραπεία με εξειδικευμένο φάρμακο που περιέχει τις απαραίτητες ουσίες από το εκχύλισμα της σημύδας σε συνδυασμό με ηλιέλαιο, σε μορφή τζελ, για τοπική θεραπεία τραυμάτων μερικού πάχους που σχετίζονται με την συγκεκριμένη ασθένεια, σε βρέφη ηλικίας 6 μηνών και πάνω.

Η έγκριση αδείας με κεντρική διαδικασία θα ισχύει σε όλα τα κράτη μέλη της ΕΕ,  καθώς και στην Ισλανδία, το Λιχτενστάιν και τη Νορβηγία. Ο βασικός φάκελος του φαρμάκου που κατατέθηκε στην Ε.Ε. μπορεί να αποτελέσει τη βάση για μελλοντικές ρυθμιστικές υποβολές στις χώρες της Λατινικής Αμερικής και της Μέσης Ανατολής.

Η έγκριση της Ευρωπαϊκής Επιτροπής για το νέο φάρμακο βασίστηκε στα αποτελέσματα της ΕΑSE μελέτης Φάσης ΙΙΙ, η οποία  ήταν η μεγαλύτερη παγκόσμια μελέτη που έχει ολοκληρωθεί μέχρι σήμερα για τη διερεύνηση της θεραπείας ασθενών με πομφολυγώδη επίδερμόλυση και διεξήχθη σε 58 συνεργαζόμενα κέντρα σε 28 χώρες.

Ο Δρ. Joe Wiley, Διευθύνων Σύμβουλος της Amryt Pharma η οποία διαθέτει το φάρμακο, σχολίασε: «Η έγκριση στην Ευρώπη αποτελεί μια σημαντική θετική εξέλιξη για τους Ευρωπαίους ασθενείς που πάσχουν από αυτή την εξουθενωτική πάθηση. Το φάρμακο θα είναι το τέταρτο εμπορικό μας προϊόν για σπάνιες παθήσεις. Διαθέτουμε την ομάδα, την οικονομική ευελιξία και την παγκόσμια υποδομή για να το διαθέσουμε ταχέως στην αγορά και να φέρουμε εις πέρας τα σημαντικά σχέδια της ανάπτυξής μας. Είμαστε πολύ ενθουσιασμένοι που θα ξεκινήσουμε τη διάθεσή του στους Ευρωπαίους ασθενείς που το έχουν ανάγκη το συντομότερο δυνατό».

Η ασθένεια

Η πομφολυγώδης επιδερμόλυση (ΠΕ) αποτελεί μια σπάνια και επιβλαβή ομάδα κληρονομικών διαταραχών του δέρματος, των βλενογγόνων και των εσωτερικών επιθηλίων που χαρακτηρίζεται από μεγάλη ευθραυστότητα του δέρματος και σχηματισμό πομφολύγων.

Οι ασθενείς με σοβαρές μορφές ΠΕ πάσχουν από σοβαρές, χρόνιες πομφόλυγες, έλκη και ουλές στο δέρμα, ουλοποίηση στα χέρια και τα πόδια, ακαμψία των αρθρώσεων, στενώσεις του οισοφάγου και των βλεννογόνων, υψηλό κίνδυνο ανάπτυξης επιθετικών ακανθοκυτταρικών  καρκινωμάτων, λοιμώξεις και κίνδυνο πρόωρου θανάτου.

Διαβάστε επίσης: Γυναίκα φωτογραφίζεται με σπάνια δερματική πάθηση και συγκλονίζει

Διαβάστε επίσης: Ευαίσθητη επιδερμίδα – Τι σημαίνει, γιατί συμβαίνει και πότε να ανησυχήσετε

Διαβάστε επίσης: Επιδερμικός φραγμός: Τι είναι και πώς θα τον ενισχύσουμε