EFPIA: Χρειάζεται νέο πλαίσιο για επενδύσεις στην καινοτομία στην Ευρώπη

Έγκριση σε 92 νέα φάρμακα δόθηκε πέρυσι από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (ΕΜΑ), με τα 54 από αυτά να αποτελούν νέες δραστικές ουσίες. Οι εγκρίσεις νέων δραστικών ουσιών αυξήθηκαν πέρυσι κατά 30%, από τις 39 νέες δραστικές που είχαν εγκριθεί το 2020.

Σε ότι αφορά τη φετινή χρονιά, μέχρι στιγμής η αρμόδια επιτροπή φαρμάκων ανθρώπινης χρήσης έχει συστήσει στον ΕΜΑ την έγκριση 58 νέων φαρμάκων, εστιάζοντας κυρίως στα νέα και ορφανά φάρμακα (φάρμακα για σπάνιες παθήσεις).

Σε όλα τα στάδια κλινικών μελετών για την ανάπτυξη νέων φαρμάκων η ογκολογία παραμένει πρώτη, καταλαμβάνοντας σχεδόν το ένα τέταρτο των υπό εξέλιξη κλινικών ερευνών, ενώ ακολουθούν οι λοιμώξεις, η νευρολογία, η αιματολογία και η ενδοκρινολογία, ενώ ακολουθούν μελέτες για το αναπνευστικό, το δέρμα, την οφθαλμολογία, την ψυχιατρική, τα καρδιαγγειακά, τη ρευματολογία, το γαστρεντερικό κλπ.

Διαβάστε επίσης: Φάρμακα: Οι μισές από τις νέες θεραπείες φτάνουν στους Έλληνες

Με το 40% της κλινικής έρευνας για τον καρκίνο να βρίσκεται σε φάση Ι, νέες θεραπείες μπορούν να αναμένονται τα επόμενα 3-5 έτη και το ερευνητικό ενδιαφέρον εστιάζεται κυρίως στους προχωρημένους ή τους μεταστατικούς καρκίνους. Εκτός ογκολογίας, οι υπόλοιπες κλινικές μελέτες εστιάζουν στην ανάπτυξη νέων φαρμάκων για ασθένειες που έχουν μεγάλη κοινωνική επίπτωση, όπως ο κοροναϊός, ο HIV/AIDS, η Αλτζχάιμερ, το πολλαπλό μυέλωμα, το άσθμα κλπ.

Τα στοιχεία αυτά προέρχονται από την ετήσια έκθεση της εταιρείας μελετών IQVIA για την έρευνα και ανάπτυξη νέων φαρμάκων και τις αναμενόμενες νέες θεραπείες με τη χρήση της νέας τεχνολογίας.

Με αφορμή την έκθεση αυτή, η Γενική Διευθύντρια του Συνδέσμου των Ευρωπαϊκών Ενώσεων Φαρμακευτικών Εταιρειών (EFPIA) Νάταλι Μολ, επισημαίνει πως παρά την έκδοση άδειας κυκλοφορίας για 92 νέα φάρμακα το 2021, η Ευρώπη υπολείπεται στην ανάπτυξη νέων θεραπειών σε σύγκριση με άλλες περιοχές του πλανήτη και σημειώνει πως η έκθεση της IQVIA δείχνει ότι η φαρμακοβιομηχανία συνεχίζει να επενδύει στην εξεύρεση νέων θεραπειών για εκατοντάδες παθήσεις. Επίσης δείχνει και τις νέες ευκαιρίες  προσφέρονται για την αύξηση της αειφορίας των συστημάτων υγείας και την ενίσχυση της οικονομικής ανάπτυξης.

Προσθέτει πως η φαρμακευτική βιομηχανία δαπανά περίπου 41,5 δις. ευρώ ετησίως σε έρευνα και ανάπτυξη στην Ευρώπη – η φαρμακοβιομηχανία διαθέτει το μεγαλύτερο ποσοστό δαπανών για έρευνα και ανάπτυξη από οποιονδήποτε άλλο κλάδο που βασίζεται στην έρευνα. Εντούτοις, οι επενδύσεις στις επιστήμες ζωής κατευθύνονται όλο και περισσότερο σε άλλες περιοχές του πλανήτη. Για παράδειγμα, στις ΗΠΑ, το 2021 επιχειρηματικά κεφάλαια υψηλού κινδύνου (Venture Capitals) άντλησαν 16 δις ευρώ που διοχέτευσαν σε γονιδιακές θεραπείες, νέες αγωγές που αντικαθιστούν ελαττωματικά ή εξαφανισμένα γονίδια, με σκοπό την ίαση από χρόνιες ή εξαιρετικά εξουθενωτικές σπάνιες παθήσεις.  Στην ΕΕ, τα επιχειρηματικά κεφάλαια υψηλού κινδύνου (Venture Capitals) επένδυσαν μόνο 3 δις ευρώ.

Διαβάστε επίσης: Λίγο πριν το τέρμα «κόπηκαν» έρευνες για καρκίνο και σπάνιες παθήσεις

Η κ. Μολ κάνει λόγο για πολιτικές που ενθαρρύνουν τις επενδύσεις, με προστασία της πνευματικής ιδιοκτησίας και ένα κανονιστικό πλαίσιο αιχμής, που αν δεν εξασφαλιστούν, η ψαλίδα ανάμεσα στην Ευρώπη και τον υπόλοιπο κόσμο θα συνεχίσει να ανοίγει και η Ευρώπη θα χάσει την ευκαιρία να γίνει ηγέτης στις επιστήμες ζωής και υγείας.

Νέες θεραπείες

Σύμφωνα με την κ. Μολ, η φετινή έκθεση φέρνει στο προσκήνιο ελπιδοφόρες εξελίξεις για καρκινοπαθείς. Παρακολουθώντας τις επαναστατικές θεραπείες CAR-T που μετασχηματίζουν τη θεραπεία καρκίνων του αίματος, η έκθεση συμπεριλαμβάνει και άλλη μία πολλά υποσχόμενη ανοσοθεραπεία για τον καρκίνο, που ονομάζεται BiTE (Bispecific T-cell Engager).

Όσο για την Σκλήρυνση κατά Πλάκας, μια πραγματικά εξουθενωτική ασθένεια, νέες θεραπείες επαναμυελίνωσης που μελετώνται αυτήν τη στιγμή, έχουν τη δυνατότητα να επιβραδύνουν, να προλάβουν ή ακόμα και ν’ αναστρέψουν την βλάβη που προκαλείται από τη νόσο. Θα μπορούσαν να βοηθήσουν τους πάσχοντες από τη ΣκΠ να κινούνται καλύτερα, να βλέπουν καλύτερα και να βελτιώνουν τις γνωστικές τους λειτουργίες. Οι πάσχοντες θα μπορούσαν να εξαρτώνται λιγότερο από τους οικογενειακούς φροντιστές τους – αυτήν τη στιγμή το 70% των πασχόντων από ΣκΠ εξαρτώνται από την βοήθεια που τους παρέχουν μέλη της οικογένειάς τους. Και βελτιώνοντας την φυσική κατάσταση των πασχόντων από ΣκΠ, οι θεραπείες επαναμυελίνωσης θα μειώσουν τις ανάγκες τους για κοινωνικές υπηρεσίες, επιφέροντας εξοικονόμηση στα συστήματα υγείας.

Διαβάστε επίσης: Επιτάχυνε η έρευνα και καινοτομία σε 84 νέες θεραπείες το 2021

Μετά από 10 χρόνια έρευνας και ανάπτυξης, αναδείχθηκε το mRNA στην έρευνα για τα εμβόλια της πανδημίας Covid-19.

Η φετινή έκθεση σκιαγραφεί τις δυνατότητες του mRNA στη θεραπεία του γλοιοβλαστώματος, ενός επιθετικού και συχνά υποτροπιάζοντος καρκίνου. Μόνο το 25% των ασθενών με γλοιοβλάστωμα επιβιώνουν για περισσότερο από ένα χρόνο, και μόνο 3% με 5% των ασθενών επιβιώνουν για περισσότερο από πέντε χρόνια. Ένα εμβόλιο mRNA για τη μείωση των όγκων που υποτροπιάζουν θα μπορούσε να βελτιώσει τις προοπτικές επιβίωσης των ασθενών, να ελαφρύνει το φορτίο φροντίδας που πέφτει στους ώμους της οικογένειας και των φίλων και να μειώσει την ανάγκη για νοσοκομειακή παραμονή, χειρουργικές επεμβάσεις και παρηγορητική φροντίδα. Η εντατική δραστηριότητα της φαρμακευτικής βιομηχανίας σε έρευνα και ανάπτυξη που περιγράφεται στην έκθεση είναι ευπρόσδεκτη από τους ασθενείς.

Με 8.000 φάρμακα υπό ανάπτυξη, το ερώτημα δεν είναι αν θα υπάρξει ιατρική καινοτομία, αλλά πότε. Από ευρωπαϊκής σκοπιάς, η εικόνα δεν είναι ξεκάθαρη. Η περιοχή υπολείπεται άλλων σε ό,τι αφορά στην έρευνα και την ανάπτυξη – και δη γρήγορη – νέων θεραπειών.

Παρά την αύξηση στον αριθμό των κλινικών δοκιμών με CAR-T κατά 185% μεταξύ 2020 και 2022, περισσότερες από 80% αυτών των δοκιμών διεξάγονται εκτός ευρωπαϊκού εδάφους.

«Για τους ασθενείς στην Ευρώπη, αυτό σημαίνει μια χαμένη ευκαιρία στην πρώιμη πρόσβαση στην καινοτόμο θεραπεία που θα μπορούσε να προσφέρει καινούργια ελπίδα στην αντιμετώπιση τής ασθένειάς τους», τονίζει η κ. Μολ και προσθέτει: «Φυσικά, η καινοτομία έχει νόημα, μόνο αν φθάνει στους ασθενείς. Μετά από χρόνια έρευνας και ανάπτυξης, οι εταιρείες θέλουν τα φάρμακά τους να βοηθούν τους ανθρώπους όσο το δυνατό νωρίτερα. Η έκθεση εντοπίζει πεδία όπου η βιομηχανία μπορεί να εργαστεί με τους άλλους εμπλεκόμενους φορείς ώστε να επιταχύνει την πορεία νέων θεραπειών και εμβολίων προς τους ασθενείς».

Αδυναμία ουσιαστικής αξιολόγησης

Η γενική διευθύντρια της EFPIA,  αναφέρεται σε προσαρμογή των νομικών διαδικασιών ώστε να εξυπηρετούν καλύτερα τις κατηγορίες των θεραπειών που ετοιμάζονται να τεθούν προς διάθεση και εκτιμά πως οι σημερινές προσεγγίσεις στις Αξιολογήσεις Τεχνολογιών Υγείας, την τιμολόγηση και την αποζημίωση μπορεί να είναι ακατάλληλες για τις θεραπείες του αύριο.

Big data για αποτελεσματικές θεραπείες

Όπως αναφέρει χαρακτηριστικά, «νέες προσεγγίσεις στην χρηματοδότηση πραγματικά καινοτόμων θεραπειών θα είναι θεμελιώδεις για την χρήση τους, όπως θα είναι και ισχυρά συστήματα που θα συλλέγουν τα στοιχεία που θα μπορούν ν’ αποδείξουν πόσο αποτελεσματικές είναι οι θεραπείες στην πραγματική ζωή».

Πριν από λίγους μήνες, η EFPIA δημοσίευσε μια σειρά προτάσεων και ανέλαβε ουσιαστική δράση για να επιταχύνει την πρόσβαση σε φάρμακα. Λύσεις όπως η Equity-Based Tiered Pricing που ευθυγραμμίζει την τιμολόγηση με την οικονομική δυνατότητα των χωρών να πληρώσουν θα έκαναν το σύστημα πολύ δικαιότερο, μειώνοντας τις ανισότητες πρόσβασης στα φάρμακα που διαπιστώνονται αυτήν τη στιγμή στην ευρωπαϊκά κράτη.

Τιμολόγηση φαρμάκων

Από πλευράς δράσης, τα μέλη μας δεσμεύθηκαν να υποβάλουν φακέλους για την τιμολόγηση και αποζημίωση των νέων φαρμάκων και στις 27 χώρες μέλη μέσα σε δύο χρόνια από την ημερομηνία έκδοσης της άδειας κυκλοφορίας και να ιχνηλατούν αυτούς τους φακέλους συνεχώς ώστε να μπορούν να εντοπίσουν αμέσως το πιθανό σημείο ενδεχόμενης καθυστέρησης στην διεκπεραίωση, ώστε να μπορούν να κάνουν διάβημα στους ανάλογους εμπλεκόμενους.

Η μοντελοποίηση από το αμερικανικό ερευνητικό ινστιτούτο IQVIA προβλέπει ότι η δέσμευση της βιομηχανίας να υποβάλει άμεσα και να παρακολουθεί εκ του σύνεγγυς την διεκπεραίωση των φακέλων θα μπορούσε να αυξήσει την διαθεσιμότητα σε φάρμακα από 18% έως και 64% σε κάποιες χώρες και, ακόμα πιο σημαντικό, να μειώσει τον χρόνο αναμονής των ασθενών για νέες θεραπείες κατά 4 με 5 μήνες σε χώρες όπως η Βουλγαρία (-179 μέρες), η Πολωνία (-129 μέρες) και η Ρουμανία (-155 μέρες).

Η κ. Μόλ καταλήγοντας επισημαίνει πως η υποστήριξη της καινοτομίας θα προσφέρει υγιέστερους πληθυσμούς, και απαιτείται κατάλληλη πολιτική για την κάλυψη της καθυστέρησης σε σχέση με τον υπόλοιπο κόσμο. Η πολιτική αυτή αφορά την προστασία της πνευματικής ιδιοκτησίας και κανονιστικό πλαίσιο παγκόσμιου βεληνεκούς. Και οι αποφάσεις που θα ληφθούν τώρα, θα καθορίσουν το μέλλον της καινοτομίας στην Ευρώπη για τις επόμενες δεκαετίες.