Φρένο στις ταχείες εγκρίσεις φαρμάκων από τις ΗΠΑ

Περισσότερες από 50 νέες φαρμακευτικές ουσίες για διάφορες παθήσεις αναμένεται να εγκριθούν και φέτος από τους διεθνείς ελεγκτικούς φορείς του φαρμάκου όπως ο Αμερικανικός και ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκου (FDA και ΕΜΑ, αντίστοιχα), εκτιμά η εταιρεία μελετών Evaluate Pharma. Η ίδια, ξεχωρίζει παράλληλα, άλλες 10 φαρμακευτικές ουσίες που ακόμη βρίσκονται σε στάδιο έρευνας και ανάπτυξης και για τις οποίες επενδύονται περίπου 50 δις. δολ. προκειμένου να βρεθούν στην αγορά τα επόμενα χρόνια.

Συγκεκριμένα, σύμφωνα με τη θυγατρική Evaluate Omnium το 2023 αναμένεται να εγκριθούν 57 νέοι παράγοντες από το FDA, βάζοντας τη χρονιά που πέρασε σε μια παρένθεση επιβράδυνσης σε σύγκριση με τα αμέσως προηγούμενα χρόνια.

Ταχεία έγκριση

Η Evaluate επισημαίνει την αυστηροποίηση από πλευράς FDA στις διαδικασίες ταχείας έγκρισης νέων φαρμάκων, ύστερα από τις επικρίσεις που έχουν παρατηρηθεί σε ότι αφορά την απαίτηση από τον εγκριτικό οργανισμό δεδομένων για τα αποτελέσματα των υποψηφίων φαρμάκων και την παροχή των δεδομένων αυτών από τη φαρμακοβιομηχανία, και καταλήγει στο συμπέρασμα ότι «αυτή η περίοδος ανοχής έχει τελειώσει». Η έκθεση επισημαίνει την δραστική μείωση των εγκρίσεων υπό προϋποθέσεις, ιδίως το 2022, εκτιμώντας ότι η κορύφωση των υπό προϋποθέσεις εγκρίσεων ήταν το 2020, οπότε 29 νέα φάρμακα εγκρίθηκαν με επιταχυνόμενη διαδικασία, πέραν των επιπλέον 16 εγκρίσεων για νέα δοσολογικά σχήματα του pembrolizumab.

Τονίζει μάλιστα, πως ο FDA καθιστά σαφές στις φαρμακευτικές ότι οι κλινικές μελέτες φάσης 3 πρέπει να έχουν ξεκινήσει αρκετό καιρό πριν ο οργανισμός ξεκινήσει να εξετάζει την επιταχυνόμενη διαδικασία έγκρισης.

Και επιταχυνόμενη απόσυρση

Επίσης ο FDA έχει τονίσει ότι τα φάρμακα που εγκρίθηκαν με επιταχυνόμενη διαδικασία υπό προϋποθέσεις, θα αποσύρονται άμεσα, εφόσον τα στοιχεία που αναμένονται δεν κατατίθενται εγκαίρως.

Η έκθεση σημειώνει πως η έκβαση αυτή είναι αποθαρρυντική για μικρότερες φαρμακευτικές που στόχευαν στην επιταχυνόμενη διαδικασία έγκρισης για πρώιμα έσοδα πριν καταλήξουν σε οριστικά δεδομένα των κλινικών μελετών τους, ενώ εκτιμά ότι θα υπάρξει περαιτέρω αυστηροποίηση της συγκεκριμένης διαδικασίας τους επόμενους μήνες.

Πέρα από τα φάρμακα τα οποία βρίσκονται στο τελικό στάδιο πριν την έγκρισή τους, η έκθεση ξεχωρίζει επίσης 10 νέους φαρμακευτικούς παράγοντες που βρίσκονται σε διάφορα στάδια κλινικών μελετών και για τα οποία έχουν ήδη επενδυθεί περί τα 46,9 δις. δολ.

Πρόκειται για τα εξής φάρμακα υπό μελέτη:

1. το datopotamab deruxtecan, φάρμακο σύζευξης αντισωμάτων για τον μη μικροκυτταρικό καρκίνο του πνεύμονα που αναπτύσσεται από την Daiichi Sankyo σε συνεργασία με την AstraΖeneca και τα πρώτα αποτελέσματα της φάσης ΙΙΙ της κλινικής μελέτης, αναμένονται κατά το πρώτο εξάμηνο του 2023.
2. το NTLA-2001, προϊόν συνεργασίας των Intellia και Regeneron αφορά γονιδιακή θεραπεία της κληρονομικής αμυλοείδωσης και για το οποίο αναμένεται το πράσινο φως από το FDA για την έναρξη των κλινικών δοκιμών στις ΗΠΑ. Η επένδυση υπολογίζεται στα 6,3 δις. δολ.
3. το nipocalimab  της Johnson & Johnson αφορά ανταγωνιστές αυτοάνοσων παθήσεων, ενώ η κλινική μελέτη φάσης ΙΙΙ για τη μυασθένεια gravis βρίσκεται σε εξέλιξη. Η επένδυση για το φάρμακο αυτό φτάνει τα 5,4 δις. δολ.
4. το νέο mRNA εμβόλιο της Moderna αφορά τον κυτταρομεγαλοϊό, βρίσκεται σε φάση ΙΙΙ και έχουν επενδυθεί σε αυτό 4,7 δις. δολ.
5. το talquetamab με τη συνεργασία της Johnson & Johnson /Genmab αφορά το πολλαπλό μυέλωμα και τα ενδιάμεσα αποτελέσματα των κλινικών μελετών αναμένονται εντός του έτους. Η επένδυση υπολογίζεται στα 4,5 δισ. δολ.
6. το KarXT της Karuna Therapeutics αποτελεί ένα νέο φάρμακο για τη σχιζοφρένεια με τις κλινικές μελέτες σε εξέλιξη, ενώ η κατάθεση φακέλου έγκρισης στις ΗΠΑ προγραμματίζεται για φέτος. Η επένδυση εκτιμάται σε 4,2 δις. δολ.
7. το aficamten της Cytokinetics είναι αναστολέας καρδιακής μυοσίνης που χορηγείται τώρα σε κλινική μελέτη φάσης ΙΙΙ για την υπερτροφική μυοκαρδιοπάθεια τα αποτελέσματα της οποίας αναμένονται στο δεύτερο εξάμηνο του έτους. Η επένδυση υπολογίζεται σε 3,7 δις δολ.
8. το tiragolumab της Roche για το πλακώδες καρκίνωμα του οισοφάγου αναμένεται εντός του 2023 να δώσει αποτελέσματα συνολικής επιβίωσης των ασθενών στους οποίους χορηγήθηκε. Η επένδυση εκτιμάται σε 3,2 δις. δολ.
9. το Patritumab deruxtecan (U3-1402) της Daiichi Sankyo είναι συζευξη αντισωμάτων κατά του καρκίνου του μαστού Her3 και κατά του καρκίνου του πνεύμονα. Κομβικά δεδομένα από την κλινική μελέτη φάσης ΙΙ αναμένονται εντός του έτους. Η επένδυση φτάνει τα 2,9 δις. δολ.
10. το CTX001 (exagamglogene-autotemcel) προϊόν συνεργασίας των Crispr και Vertex αποτελεί γονιδιακή θεραπεία για την δρεπανοκυτταρική αναιμία και τη β- θαλασσαιμία. Αναμένεται η έγκριση στις ΗΠΑ και την Ευρώπη εντός του πρώτου τρίμηνο του έτους. Η επένδυση φτάνει τα 2,4 δις. δολ.