Επανεξέταση του FDA σε φάρμακα που δεν εγκρίθηκαν σε άλλες χώρες

«Λογικές τιμές» για τα καινοτόμα φάρμακα αναζητούν τώρα και οι ΗΠΑ, βλέποντας τους άλλους διεθνείς οργανισμούς έγκρισης φαρμάκων, όπως ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων και οι αντίστοιχοι οργανισμοί της Αυστραλίας, του Καναδά και του Ηνωμένου Βασιλείου είτε να καθυστερούν τις εγκρίσεις νέων φαρμάκων, είτε να συστήνουν την άρνηση αποζημίωσής τους από την κοινωνική ασφάλιση, είτε να μην τα εγκρίνουν καθόλου σε ορισμένες περιπτώσεις.

Στη διαπίστωση αυτή καταλήγει η πρώτη μελέτη αξιολόγησης των λόγων πίσω από την άρνηση αδειοδότησης νέων φαρμάκων που έχουν ήδη εγκριθεί από τον Αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA).

Η μελέτη που δημοσιεύθηκε στο JAMA, διερεύνησε το καθεστώς έγκρισης 206 νέων φαρμάκων που ενέκρινε ο FDA από το 2017-2020, από τα οποία τα  47, κατά τη διαδικασία αξιολόγησής τους από άλλους εγκριτικούς φορείς διεθνώς, είτε δεν έλαβαν άδεια κυκλοφορίας ή δεν συνιστώνται για αποζημίωση σε άλλες χώρες λόγω δυσμενούς προφίλ οφέλους – κινδύνου, αβέβαιου κλινικού οφέλους ή απαράδεκτα υψηλής τιμής. Το μέσο κόστος στις ΗΠΑ για αυτά τα φάρμακα ήταν 115.281 δολ. ανά ασθενή, κατ’ έτος.

Οι ερευνητές επισημαίνουν στα συμπεράσματά τους, ότι οι ΗΠΑ ενδέχεται να επωφεληθούν από την αναθεώρηση των ρυθμιστικών αποφάσεων και τις αξιολογήσεις τεχνολογίας υγείας νέων φαρμάκων σε άλλες χώρες, για τη βελτίωση της πρόσβασης σε ασφαλείς και αποτελεσματικές θεραπείες επαρκούς αξίας. Έτσι, φάρμακα με περιορισμένη παρουσία στη διεθνή αγορά ενδέχεται να απαιτούν προσεκτική εξέταση από τους επαγγελματίες υγείας και τα συστήματα υγείας των ΗΠΑ.

Για την αξιολόγηση ρυθμιστικών αποφάσεων και αξιολογήσεων τεχνολογίας υγείας (HTA) στην Αυστραλία, τον Καναδά και το Ηνωμένο Βασίλειο σχετικά με νέα φάρμακα που έχουν εγκριθεί από την Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) το 2017 έως το 2020, καθώς και για την εκτίμηση του κόστους των ΗΠΑ ανά ασθενή ανά έτος για φάρμακα που λαμβάνουν αρνητικές συστάσεις.

Σύμφωνα με την μελέτη, ο FDA ενέκρινε 206 νέα φάρμακα το 2017 έως το 2020, εκ των οποίων:

•  162 (78,6%) έλαβαν άδεια κυκλοφορίας από τουλάχιστον μια ακόμη ρυθμιστική αρχή, με μέση καθυστέρηση 12,1 (17,7) μηνών μετά την έγκριση των ΗΠΑ.
• Σε 5 εγκεκριμένα από το FDA φάρμακα δεν χορηγήθηκε άδεια κυκλοφορίας από διεθνή ρυθμιστικό οργανισμό λόγω δυσμενών αξιολογήσεων οφέλους προς κίνδυνο.
• 42 φάρμακα εγκεκριμένα από το FDA έλαβαν αρνητικές συστάσεις αποζημίωσης από υπηρεσίες HTA στην Αυστραλία, τον Καναδά ή το Ηνωμένο Βασίλειο λόγω αβεβαιότητας για τα κλινικά οφέλη ή απαράδεκτα υψηλών τιμών.
• Το διάμεσο κόστος των ΗΠΑ για τα 47 φάρμακα υψηλού κόστους που δεν εγκρίθηκαν ή δεν συνιστώνται για αποζημίωση από διεθνή οργανισμό ήταν 115.281 δολ. ανά ασθενή κατ΄έτος.
• Τα 20 φάρμακα αφορούσαν ογκολογικές παθήσεις και τα 36 εγκρίθηκαν από τον FDA μέσω επιταχυνόμενης διαδικασίας ή ήταν ορφανά φάρμακα.

Αυτή η ανάλυση προσδιόρισε ότι η διάμεση καθυστέρηση για τη διεθνή άδεια κυκλοφορίας μετά την έγκριση του FDA των ΗΠΑ είναι περίπου 1 έτος, κάτι που συνάδει με τις τάσεις που εντοπίστηκαν σε προηγούμενες μελέτες.

Σχεδόν το 80% των φαρμάκων που εγκρίθηκαν από τον FDA και τουλάχιστον έναν ακόμη Οργανισμό έγκρισης, πήραν την πρώτη έγκριση, από τις ΗΠΑ.

Προηγούμενες μελέτες έχουν δείξει ότι οι κατασκευαστές συχνά δίνουν προτεραιότητα στην άδεια κυκλοφορίας από τον FDA και τον EMA έναντι άλλων ρυθμιστικών οργανισμών, επομένως τα 44 φάρμακα που περιελήφθησαν στη μελέτη και δεν είχαν ακόμη εγκριθεί στη διεθνή αγορά, ενδέχεται να αναμένουν επανεξέταση.

Ωστόσο, υπάρχουν επί του παρόντος στην αγορά των ΗΠΑ 30 φάρμακα που έχουν εγκριθεί από τον FDA για περισσότερα από 2 χρόνια, αλλά παραμένουν χωρίς άδεια από τους λοιπούς διεθνείς ρυθμιστικούς φορείς που περιλαμβάνονται σε αυτήν τη μελέτη.

Σε αυτά εντάσσονται και τέσσερα φάρμακα για τα οποία ο EMA αρνήθηκε να χορηγήσει άδεια κυκλοφορίας και άλλα τέσσερα φάρμακα για τα οποία η παρασκευάστρια φαρμακευτική απέσυρε την τελική εξέταση της αίτησης αδειοδότησης από τους διεθνείς εγκριτικούς φορείς, καθώς όλοι τους είχαν εκφράσει προηγουμένως αρνητικές γνώμες κατά τη στιγμή της απόσυρσης.

Στην αναζήτηση «λογικών τιμών», το σύστημα Medicare των ΗΠΑ θα έχει τη δυνατότητα διαπραγμάτευση των τιμών των νέων φαρμάκων από το 2026. Σημειώνεται στη μελέτη, ότι θεραπείες που δεν εγκρίνονται ή δεν αποζημιώνονται είχαν ετήσιο κόστος ανά ασθενή πάνω από 100.000 δολ.