Οι δύο πρώτοι ασθενείς με επιληψία που υποβλήθηκαν σε πειραματική βλαστοκυτταρική θεραπεία εμφάνισαν σχεδόν πλήρη εξάλειψη των επιληπτικών κρίσεών τους μέσα στους 12 μήνες από τη χορήγηση της θεραπείας, σύμφωνα με πρώιμα στοιχεία κλινικής δοκιμής.

Εφάπαξ έγχυση στον εγκέφαλο

Η συγκεκριμένη θεραπεία αφορά εφάπαξ έγχυση νευρώνων που έχουν δημιουργηθεί στο εργαστήριο και οι οποίοι έχουν ως καθήκον να καταστέλλουν την ηλεκτρική δραστηριότητα ώστε να σταματούν οι επιληπτικές κρίσεις. Αν και είναι ακόμη νωρίς να επιβεβαιωθεί αν η προσέγγιση αυτή θα είναι πράγματι αποτελεσματική μακροπρόθεσμα, τα πρώτα αποτελέσματα της αμερικανικής κλινικής δοκιμής που παρουσιάστηκαν προσφάτως στο ετήσιο συνέδριο της Διεθνούς Εταιρείας για την Ερευνα στα Βλαστικά Κύτταρα στη Βοστώνη, θεωρούνται άκρως ενθαρρυντικά.

Δοκιμή σε εξέλιξη

«Παρότι η κλινική δοκιμή συνεχίζεται αυτή τη στιγμή και σε άλλους ασθενείς, είναι ευχάριστο το γεγονός ότι οι πρώτοι δύο ασθενείς που συμμετείχαν ανακουφίστηκαν από τις επιληπτικές κρίσεις τους χωρίς να εμφανίσουν περαιτέρω γνωστικά προβλήματα μέχρι σήμερα» ανέφερε ο Κόρι Νίκολας, διευθύνων σύμβουλος της Neurona Therapeutics, εταιρείας βιοτεχνολογίας με έδρα το Σαν Φρανσίσκο η οποία ανέπτυξε τη θεραπεία. «Ελπίζουμε ότι αυτή τη βελτίωση θα συνεχίσουμε να βλέπουμε και κατά τη συνέχεια της κλινικής δοκιμής που βρίσκεται σε εξέλιξη».

Οι υπάρχουσες θεραπευτικές παρεμβάσεις

Η επιληψία προκαλείται όταν επέρχεται ανισορροπία μεταξύ των διεγερτικών νευρώνων που στέλνουν συνεχώς σήματα και των ανασταλτικών νευρώνων που μειώνουν αυτή τη δραστηριότητα. Σε ποσοστό περίπου 30% των ασθενών οι επιληπτικές κρίσεις δεν ελέγχονται με φάρμακα. Υπάρχει σε κάποιες περιπτώσεις η λύση της επέμβασης όταν το αίτιο των κρίσεων επικεντρώνεται σε μια συγκεκριμένη περιοχή του εγκεφάλου. Ωστόσο η αφαίρεση ιστού από τον εγκέφαλο συνδέεται με κίνδυνο πρόκλησης μη αναστρέψιμων γνωστικών ελλειμμάτων. Επιπλέον η τοποθέτηση «βηματοδότη» στον εγκέφαλο με χρήση ηλεκτροδίων αποτελεί μια μέθοδο που έχει δώσει αποτελέσματα σε κάποιους ασθενείς. Ωστόσο δεν είναι είναι όλοι οι ασθενείς υποψήφιοι για τη διαδικασία ενώ απαιτείται και συνεχής παρακολούθηση και πιθανώς τροποποίηση των παραμέτρων του βηματοδότη σε τακτά χρονικά διαστήματα. Ετσι αναζητούνται και άλλες μόνιμες λύσεις για πολλούς επιληπτικούς ασθενείς.

32 επιληπτικές κρίσεις τον μήνα

Στην αμερικανική κλινική δοκιμή και οι δύο ασθενείς έπασχαν από βαριά επιληψία ενώ δεν αποκρίνονταν στις φαρμακευτικές θεραπείες. Ο πρώτος ασθενής που έλαβε τη βλαστοκυτταρική θεραπεία στο Πολιτειακό Πανεπιστήμιο της Νέας Υόρκης υπέφερε από επιληψία επί επτά έτη ενώ τους τελευταίους έξι μήνες πριν από την υποβολή του στη θεραπεία εμφάνιζε 32 επιληπτικές κρίσεις τον μήνα κατά μέσο όρο. Ο δεύτερος ασθενής που έλαβε τη θεραπεία στο Πανεπιστήμιο για την Υγεία και την Επιστήμη του Ορεγκον, παρουσίαζε επιληπτικές κρίσεις επί εννέα έτη ενώ κατά τους έξι μήνες πριν από την έγχυση των βλαστοκυττάρων εμφάνιζε 14 κρίσεις τον μήνα.

Η νέα θεραπεία

Αμφότεροι ήταν υποψήφιοι για χειρουργική θεραπεία προτού αποφασίσουν να συμμετάσχουν στη δοκιμή της πειραματικής βλαστοκυτταρικής θεραπείας ΝRTX-1001. Η θεραπεία αυτή αφορά έγχυση μεγάλου αριθμού ανασταλτικών νευρώνων στην εστία του εγκεφάλου που είναι υπαίτια για τις κρίσεις. Τα κύτταρα καλλιεργούνται στο εργαστήριο από ανθρώπινα εμβρυϊκά βλαστοκύτταρα. Προηγούμενες έρευνες σε ζώα είχαν δείξει ότι μετά την έγχυσή τους οι νευρώνες ήταν σε θέση να ενσωματωθούν στα υπάρχοντα εγκεφαλικά δίκτυα και να προσφέρουν καταστολή διαρκείας των επιληπτικών κρίσεων.

Μείωση των κρίσεων άνω του 95%

Μετά την εφαρμογή της θεραπείας, ο πρώτος ασθενής εμφάνισε μείωση μεγαλύτερη του 95% στον αριθμό των κρίσεων ενώ δεν παρουσίασε καμία επιληπτική κρίση μετά τον έβδομο μήνα της περιόδου παρακολούθησης. Εμφάνισε επίσης βελτίωση της μνήμης, όπως έδειξαν γνωστικά τεστ. Ο δεύτερος ασθενής εμφάνισε μείωση των επιληπτικών κρίσεων σε ποσοστό άνω του 90%. «Και οι δύο ασθενείς εισήχθησαν στην κλινική δοκιμή με μεγάλη δραστηριότητα κρίσεων, γνωστικά προβλήματα και κακή ποιότητα ζωής» σημείωσε ο Νίκολας.

Σχολιάζοντας στη βρετανική εφημερίδα «The Guardian» τα νέα αποτελέσματα, ο καθηγητής Πίτερ Ολιβερ από το Εργαστήριο για τη Θεραπεία Νουκλεϊκών Οξέων του Ιατρικού Ερευνητικού Συμβουλίου στην Οξφόρδη, ο οποίος δεν συμμετείχε στην κλινική δοκιμή σημείωσε: «Τα νέα, πρώιμα δεδομένα αυτής της κλινικής δοκιμής μαρτυρούν ότι η έγχυση των ανασταλτικών νευρώνων μπορεί να μειώσει σημαντικά τον αριθμό επιληπτικών κρίσεων σε δύο ασθενείς με εστιακή επιληψία. Αυτού του τύπου η κυτταρική θεραπεία έχει σημαντική δυναμική ως εναλλακτική των χειρουργικών παρεμβάσεων σε αυτού του τύπου την επιληψία καθώς και για τους ασθενείς που δεν ανταποκρίνονται στις φαρμακευτικές θεραπείες».

Headlines