Αυστηρότερα μέτρα έγκρισης νέων φαρμάκων αναστατώνουν τους ασθενείς

Έντονη αναστάτωση στους 500.000 ασθενείς με σπάνιες παθήσεις και τις οικογένειές τους έχουν προκαλέσει οι δηλώσεις του υπουργού Υγείας Άδωνι Γεωργιάδη για περικοπές καινοτόμων θεραπειών που κοστίζουν ακριβά, με αφορμή πρόσφατο ζήτημα αποτελεσματικότητας που προέκυψε σε φάρμακο για την πλάγια μυατροφική σκλήρυνση (ALS).

Η Ένωση Σπανίων Ασθενών Ελλάδος (ΕΣΑΕ) αναφερόμενη στις δηλώσεις του υπουργού για αυστηροποίηση των διαδικασιών πρώιμης πρόσβασης σε θεραπείες που εισάγονται για τους Έλληνες ασθενείς μέσω του ΙΦΕΤ, επεσήμανε πως η ανάγκη κάλυψης των αναγκών των σπάνιων ασθενών σε ζωτικής σημασίας θεραπείες, είναι κρίσιμη για την επιβίωσή τους σε ένα βιώσιμο σύστημα Υγείας.

Χαρακτηρίζοντας ως αυτονόητο τον έλεγχο των διαδικασιών εισαγωγής φαρμάκων μέσω ΙΦΕΤ, η ΕΣΑΕ υπογράμμισε πως το ΙΦΕΤ  θα πρέπει να διατηρήσει την πρώιμη πρόσβαση σε θεραπείες που έχουν λάβει υπό όρους έγκριση από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) και τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (EMA), ώστε να ικανοποιούνται οι ακάλυπτες ανάγκες των ασθενών, εκ των οποίων οι 500.000 ζουν με σπάνιες παθήσεις.

Ειδικά για τα προγράμματα πρώιμης πρόσβασης σε φάρμακα που έχουν λάβει «έγκριση υπό όρους», η Ένωση τόνισε πως αποτελούν ένα κρίσιμο εργαλείο που πρέπει να διατηρηθεί χωρίς προσκόμματα για την εξασφάλιση της πρόσβασης των ασθενών.

Η διαδικασία έγκρισης ενός φαρμάκου μπορεί να απαιτήσει χρόνια, ενώ η άμεση ανάγκη θεραπείας από ασθενείς με σοβαρές ή θανατηφόρες ασθένειες είναι επιτακτική

Σοβαρές παθήσεις αναμένουν την αντιμετώπισή τους από τις νέες κυτταρικές και γονιδιακές θεραπείες

Σε ότι αφορά το συγκεκριμένο φάρμακο για την Πλάγια Μυατροφική Σκλήρυνση – ALS, είχε λάβει άδεια επείγουσας πρόωρης χρήσης από το FDA το Σεπτέμβριο του 2022 με βάση τα πρώιμα αποτελέσματα φάσης II, αλλά τα τελικά αποτελέσματα φάσης III έδειξαν ότι δεν προσφέρει βελτίωση σε σχέση με το εικονικό φάρμακο.

Όπως επισημαίνεται από την Ένωση, με την ανακοίνωση των αποτελεσμάτων αυτών, ο υπουργός συγκάλεσε έκτακτη σύσκεψη με τη συμμετοχή του ΕΟΦ, του ΙΦΕΤ και της Ελληνικής Νευρολογικής Εταιρείας, προκειμένου να διακοπεί επίσημα η χορήγηση της θεραπείας στη Ελλάδα – όπως αναμένεται να αποσυρθεί και από όλες τις χώρες της Ευρώπης. Στη συνάντηση δεν μετείχαν εκπρόσωποι ασθενών της συγκεκριμένης πάθησης ή των θεσμικών τους εκπροσώπων, οι οποίοι συμμετέχουν και στις συμβουλευτικές επιτροπές του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων.

Ταυτόχρονα, ο υπουργός χαρακτήρισε ως αποτυχία των γιατρών την υπερσυνταγογράφηση του φαρμάκου στη χώρα, εκφράζοντας την αγανάκτησή του για τη δαπάνη που σημειώθηκε στο ΙΦΕΤ τα τελευταία δύο χρόνια, τονίζοντας ότι θα διερευνηθούν τυχόν ευθύνες των γιατρών που το συνταγογράφησαν. Τέλος, τόνισε την ανάγκη θέσπισης αυστηρότερων κανόνων για τη χορήγηση και συνταγογράφηση αυτού και παρόμοιων φαρμάκων στο μέλλον.

Οι σπάνιες παθήσεις

Στην Ελλάδα, εκτιμάται ότι σχεδόν 500.000 άτομα ζουν με μία σπάνια πάθηση, όμως άλλο ένα εκατομμύριο άνθρωποι, μέλη της οικογένειας και φροντιστές των σπανίων ασθενών, επηρεάζονται άμεσα ή έμμεσα από τις ασθένειες αυτές.

Το 50% των σπανίων παθήσεων πλήττει παιδιά, που το 30% αυτών δεν προλαβαίνει να φτάσει τα 5 έτη ζωής. Οι σπάνιες παθήσεις ευθύνονται για το 35% των βρεφικών θανάτων και για το 58% των παιδικών θανάτων. Στην Ευρώπη, λιγότερο από το 10% των ασθενών με σπάνιες νόσους λαμβάνουν θεραπεία, μόλις το 1% ακολουθεί ένα εγκεκριμένο θεραπευτικό πλάνο.

Για το 95% των σπανίων παθήσεων δεν υπάρχει εγκεκριμένη θεραπεία. Πρόκειται για πολύπλοκες, χρόνιες και εκφυλιστικές ασθένειες με υψηλή θνησιμότητα και αυξημένη νοσηρότητα. Συχνά προκαλούν χρόνια αναπηρία, χαμηλή ποιότητα ζωής για τον ασθενή, αυξημένη ψυχολογική, οικονομική και κοινωνική επιβάρυνση για την οικογένειά του, καθώς και αυξημένες δημόσιες δαπάνες για το Σύστημα Υγείας και Κοινωνικής Ασφάλισης και Κοινωνικής Προστασίας.

Χρειάζεται ενσυναίσθηση

Τα ποιοτικά και αριθμητικά στοιχεία καταδεικνύουν την προσοχή, τη σοβαρότητα και την ενσυναίσθηση που απαιτούνται, ιδίως στον δημόσιο λόγο, από όλους τους φορείς.

Η διαδικασία έγκρισης ενός φαρμάκου μπορεί να απαιτήσει χρόνια, ενώ η άμεση ανάγκη θεραπείας από ασθενείς με σοβαρές ή θανατηφόρες ασθένειες είναι επιτακτική. Για αυτόν τον λόγο έχει αναπτυχθεί ο μηχανισμός της «υπό όρους έγκρισης», που δίνει πρόσβαση σε φάρμακα βασισμένα σε έναν περιορισμένο αριθμό δεδομένων από κλινικές δοκιμές, όπως όλα σχεδόν τα εμβόλια του COVID-19.

Η δυνατότητα πρόσβασης σε φάρμακα που έχουν εγκριθεί από τον FDA, αλλά όχι από τον EMA, μπορεί να αποδειχθεί ζωτικής σημασίας σε ασθενείς με σοβαρές ή θανατηφόρες παθήσεις και περιορισμένες θεραπευτικές επιλογές. Το γεγονός, αναδεικνύει την ανάγκη για ταχεία προσαρμογή και ευελιξία στις εθνικές ρυθμιστικές πολιτικές.

Όσον αφορά τον ρόλο των θεραπόντων ιατρών που συνταγογραφούν φάρμακα μέσω προγραμμάτων πρώιμης πρόσβασης, δεν είναι μόνοι σε αυτήν τη διαδικασία, καθώς και οι σχετικές επιτροπές του Συστήματος Ηλεκτρονικής Παρακολούθησης, παίζουν επίσης έναν ελεγκτικό ρόλο. Το ζήτημα με το εν λόγω φάρμακο δεν αφορά την αποτυχία των γιατρών να περιορίσουν τη σπατάλη και την κατάχρηση, αλλά αντικατοπτρίζει την εγγενή φύση της διαδικασίας έγκρισης φαρμάκων, η οποία πολλές φορές γίνεται αποδεκτή υπό όρους και προωθείται μέσω προγραμμάτων πρώιμης πρόσβασης έως ότου λάβουν πλήρη έγκριση. Οι γιατροί ακολούθησαν την παγκόσμια τάση για τη χορήγηση εγκεκριμένης θεραπείας, η οποία είναι ενταγμένη σε θεραπευτικά πρωτόκολλα και κατευθυντήριες οδηγίες.

Καταλήγοντας η ΕΣΑΕ, δηλώνοντας πως παραμένει στη διάθεση του υπουργείου Υγείας, επεσήμανε πως η ευθύνη για την αποδοτική λειτουργία των προγραμμάτων πρώιμης πρόσβασης ανήκει σε όλους τους εμπλεκόμενους φορείς και απαιτεί συνεργασία και διαφάνεια, με στόχο τη βελτιστοποίηση και την εξασφάλιση της έγκαιρης και ισότιμης πρόσβασης στις θεραπείες, σε ένα βιώσιμο Εθνικό Σύστημα Υγείας.