Το 23% του τζίρου διαθέτουν οι φαρμακευτικές για ανάπτυξη νέων φαρμάκων

Μεγαλύτερες επενδύσεις στην έρευνα και ανάπτυξη νέων φαρμάκων, κυρίως στον τομέα του καρκίνου, της νευρολογίας και των καρδιαγγειακών νοσημάτων, διαθέτει η παγκόσμια φαρμακοβιομηχανία, επιδιώκοντας την ανάπτυξη καινοτόμων θεραπειών που θα δώσουν λύσεις σε προβλήματα υγείας που δεν καλύπτονται σήμερα.

Σημαντικό ρόλο στην κατεύθυνση αυτή, αναλαμβάνει και η τεχνητή νοημοσύνη, με τη χρηματοδότηση για την εφαρμογή προηγμένων αναλύσεων δεδομένων, τεχνητής νοημοσύνης και μηχανικής μάθησης να υπερδιπλασιάζεται μέσα στην τελευταία διετία και το 2023 νε έχουν διατεθεί 98 εκατ. δολ. από μια μέση χρηματοδότηση της τάξης των 27 εκατ. δολ. την τελευταία τριετία.

Την τελευταία 5ετία, 113 φάρμακα που κυκλοφόρησαν στις ΗΠΑ δεν κυκλοφορούν στην Ευρώπη, ενώ μόνο 11 φάρμακα που κυκλοφόρησαν στην Ευρώπη, δεν μπήκαν στην αγορά των ΗΠΑ

Δεν κυκλοφορούν όλα τα φάρμακα που εγκρίνονται σε Ευρώπη και ΗΠΑ

Χρηματοδότηση

Σύμφωνα με μελέτη της IQVIA για την έρευνα και ανάπτυξη του 2024, συνολικά, η χρηματοδότηση της έρευνας και ανάπτυξης νέων φαρμάκων έφτασε τα 161 δισ. δολ. το 2023, αυξημένη κατά 50% περίπου έναντι του 2018, φτάνοντας το 23,4% των καθαρών πωλήσεων των εταιρειών, ποσοστό από τα υψηλότερα που έχουν καταγραφεί ποτέ.

Σημαντικό μερίδιο σε αυτές τις επενδύσεις έχουν οι βιοτεχνολογικές φαρμακευτικές, που διέθεσαν πέρυσι 72 δισ. δολ. έναντι 61 δισ. δολ. το 2022, αν και τα ποσά αυτά υπολείπονται των επενδύσεων που είχαν γίνει τη διετία 2020-2021.

Τεχνητή νοημοσύνη – μηχανική μάθηση

Η χρηματοδότηση αυτή, οδηγεί σε νέα στρατηγική σχεδιασμού των κλινικών μελετών, η οποία περιλαμβάνει την ανάπτυξη βιοδεικτών πρόγνωσης, τεκμηρίωση από την ανάλυση δεδομένων από τη χρήση φαρμάκων σε πραγματικές συνθήκες (real-world evidence), κλινικές μελέτες χωρίς ομάδα ελέγχου και συνδυασμό των φάσεων μεταξύ τους.

Αυτός ο τρόπος σχεδιασμού, έχει φτάσει το 18% των κλινικών μελετών που πραγματοποιούνται συνολικά, ήδη από το 2020, με την ογκολογία να αποτελεί το κύριο πεδίο του νέου σχεδιασμού, αφού το 29% των μελετών για νέων ογκολογικά φάρμακα διενεργούνται με τη χρήση των προαναφερόμενων νέων τεχνολογιών. Ο σχεδιασμός αυτός στοχεύει σε σύντμηση του χρόνου ανάπτυξης των νέων φαρμάκων. Παρότι τα αρχικά στάδια ανάπτυξης εκτυλίσσονται αργότερα, τελικά, ο νέος σχεδιασμός υπόσχεται μεγαλύτερα ποσοστά επιτυχίας των προγραμμάτων ανάπτυξης.

Μεγαλύτερη επιτυχία

Μιλώντας με αριθμούς, η παραγωγικότητα των νέων προγραμμάτων ανάπτυξης έφτασε σε δείκτη 17,4 το 2023 από 20 το 2010, αλλά και 12,8 το 2021. Η αιτία ήταν αύξηση της επιτυχίας των κλινικών μελετών σε ποσοστό 10,8% το 2023, από το σχεδόν μισό 5,9% της προηγούμενης χρονιάς.

Το αποτέλεσμα ήταν να κυκλοφορήσουν 19 φάρμακα σε λιγότερο από πέντε χρόνια εντός των όρων της πατέντας τους, έναντι 8 φαρμάκων την πενταετία 2014 – 2019.

Η μέση διάρκεια ανάπτυξης ήταν 2-4 χρόνια ταχύτερη κάνοντας χρήση της ταχείας έγκρισης φαρμάκων, με τις εγκρίσεις να είναι συντομότερες στα βιολογικά, τα ορφανά και τα εξειδικευμένα φάρμακα, τα οποία κατακτούν μεγαλύτερο μερίδιο αγοράς.

Κλινικές μελέτες

Φθίνουσα είναι η πορεία των νέων κλινικών μελετών, κατά 15% το 2023 έναντι του 2022 και κατά 22% έναντι του 2021, χρονιά που οι κλινικές μελέτες έφτασαν στην κορύφωσή τους λόγω της πανδημίας με τον κορονοϊό ως επίκεντρο του ερευνητικού ενδιαφέροντος. Τώρα, η έρευνα για τον κορονοϊό μειώνεται, ενώ άλλοι τομείς παίρνουν προτεραιότητα.

Στο περιβάλλον αυτό,  η Κίνα παίρνει μεγαλύτερο μερίδιο στην έναρξη νέων κλινικών μελετών, φτάνοντας το 28% του συνόλου, από 3% προ δεκαετίας.

Τομείς έρευνας

Οι κυριότεροι τομείς μελέτης, είναι η ογκολογία, η ανοσολογία, ο μεταβολισμός και η  ενδοκρινολογία, καθώς και η νευρολογία που αντιπροσωπεύουν το 79% των μελετών, και οι οποίοι αντιμετώπισαν τη μικρότερη μείωση έναντι άλλων τομέων έρευνας. Αντίστοιχα, παραμένει αμείωτο το ενδιαφέρον για τις σπάνιες παθήσεις, κυρίως στην ογκολογία.

• Οι νέοι ογκολογικοί μηχανισμοί, ειδικά οι κυτταρικές και γονιδιακές θεραπείες, απορροφούν το 25% των ογκολογικών δοκιμών.
• Οι μελέτες κυτταρικής και γονιδιακής θεραπείας που χρηματοδοτούνται από τη βιομηχανία έχουν υπερτριπλασιαστεί την τελευταία δεκαετία, ενώ οι αντίστοιχες μελέτες κυτταρικής και γονιδιακής θεραπείας με χρηματοδότηση από άλλους φορείς, έχουν αυξηθεί κατά 5%. Η κλινική έρευνα για τη θεραπεία με CAR – Τ λεμφοκύτταρα επικεντρώνεται στην ογκολογία, ενώ άλλες ασθένειες αναμένεται να βρουν λύση από άλλες κυτταρικές και γονιδιακές μεθόδους.
• Οι κλινικές δοκιμές για την παχυσαρκία το 2023 αυξήθηκαν κατά 68% από το 2022 και έχουν σχεδόν διπλασιαστεί σε σύγκριση με πριν από πέντε χρόνια, με 124 φάρμακα σε ενεργό ανάπτυξη, το 40% των οποίων είναι αγωνιστές των υποδοχέων γλυκαγόνης GIP/GLP και το 46% των οποίων αφορούν χορήγηση από το στόμα, όχι ενέσιμα.
• Η έρευνα στη νευρολογία επικεντρώνεται στις νόσους Αλτσχάιμερ, Πάρκινσον, την επιληψία και μια σειρά από άλλες ασθένειες, πολλές από τις οποίες είναι σπάνιες. Στην κατάθλιψη  οι μελέτες μειώθηκαν κατά 25% το 2023 από ό,τι πριν την πανδημία, με τα ψυχεδελικά να αφορούν σχεδόν το 40% των μελετών.
• Οι μελέτες για τις λοιμώξεις, μειώθηκαν κάτω από τα επίπεδα προ πανδημίας, ενώ ξεκινά και  σημαντική μείωση των μελετών για αντιμικροβιακά φάρμακα.

Νέα φάρμακα

Συνολικά 69 νέες δραστικές ουσίες κυκλοφόρησαν παγκοσμίως το 2023, έξι παραπάνω από το 2022.

Την τελευταία πενταετία έχουν κυκλοφορήσει συνολικά  362 νέες δραστικές και την τελευταία 20ετία, 942.

Από τις νέες δραστικές της τελευταίας πενταετίας, οι 267 λανσαρίστηκαν στις ΗΠΑ, οι 182 στις πέντε μεγαλύτερες αγορές της Ευρώπης και οι 192 στην Κίνα.

Παρότι ο αριθμός των νέων δραστικών στην Κίνα είναι αυξημένος, πολλά από αυτά τα φάρμακα δεν είναι διαθέσιμα σε άλλες χώρες εκτός Κίνας, γεγονός που σημαίνει τόσο την άνοδο της τοπικής φαρμακοβιομηχανίας, όσο και τις περιορισμένες προδιαγραφές που δεν καλύπτουν τις απαιτήσεις εγκρίσεων από τις διεθνείς ρυθμιστικές αρχές. Σε ότι αφορά τις νέες δραστικές με διεθνείς εγκρίσεις, στην Κίνα κυκλοφόρησαν 52 νέα φάρμακα το 2023, έναντι 51 το 2022.

Υπάρχει επίσης ένα χάσμα που διευρύνεται, σε ότι αφορά τα φάρμακα που κυκλοφόρησαν στις ΗΠΑ και αυτά που είναι διαθέσιμα σε ασθενείς στις μεγαλύτερες ευρωπαϊκές χώρες.

Την τελευταία πενταετία, 113 φάρμακα (το 42% του συνόλου) που κυκλοφόρησαν στις ΗΠΑ δεν κυκλοφορούν στην Ευρώπη, ενώ αντίστοιχα, στις ΗΠΑ δεν κυκλοφόρησαν μόνο 11 (το 6% του συνόλου) των φαρμάκων που κυκλοφόρησαν στην Ευρώπη.

Οι νέες δραστικές που δημιουργούν νέες κατηγορίες φαρμάκων συνεχίζουν να προκύπτουν από την έρευνα. Οι πρώτες νέες κατηγορίες του 2023, αφορούν 6 κυτταρικές και γονιδιακές θεραπείες, την εμμηνόπαυση, τη νευρολογία και την ογκολογία .

Το 56% των νέων φαρμάκων προήλθαν από αναδυόμενες βιοφαρμακευτικές εταιρείες, οι οποίες κυκλοφόρησαν το 53% από αυτά.