Ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των Ηνωμένων Πολιτειών (FDA) ενέκρινε ομόφωνα ότι τα οφέλη της δονανεμάμπης, της πειραματικής θεραπείας της Eli Lilly κατά του Αλτσχάιμερ, υπερτερούν των κινδύνων της και συμφώνησε ότι τα δεδομένα από τις δοκιμές έδειξαν την αποτελεσματικότητά της σε ασθενείς με πρώιμη φάση της ασθένειας που καταστρέφει τη μνήμη.

Η εξέλιξη αυτή ανοίγει τον δρόμο για μια τελική απόφαση της FDA σχετικά με τη θεραπεία, η οποία αναμενόταν αρχικά νωρίτερα αυτό το έτος πριν ο οργανισμός συγκαλέσει τη συνάντηση, ώστε η ανεξάρτητη ομάδα εμπειρογνωμόνων του να μπορέσει να σταθμίσει όλα τα δεδομένα.

«Είμαστε πραγματικά ικανοποιημένοι που η συμβουλευτική επιτροπή αναγνώρισε το ισχυρό θετικό όφελος της δονανεμάμπης», δήλωσε ο Dawn Brooks, επικεφαλής ανάπτυξης φαρμάκων στη Lilly μετά την ψηφοφορία των ειδικών για την αρχική έγκριση. Τώρα, με την ομόφωνη υποστήριξη της επιτροπής, η εταιρεία ελπίζει ότι η FDA θα δώσει πλήρη έγκριση στο φάρμακο.

Ήταν τον Ιούλιο του 2023, όταν η Eli Lilly έδειξε ότι το πειραματικό της φάρμακο έδειξε καλύτερα αποτελέσματα αντιμετωπίζοντας ασθενείς με Αλτσχάιμερ σε πρώιμο στάδιο, ιδανικά πριν εμφανίσουν συμπτώματα αυτής της ασθένειας που καταστρέφει τον εγκέφαλο.

Συγκεκριμένα, όπως μετέδωσαν τα αμερικάνικα ΜΜΕ:

«Μια συμβουλευτική επιτροπή της Υπηρεσίας Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ ψήφισε ομόφωνα τη Δευτέρα για να προτείνει ότι τα οφέλη ενός νέου φαρμάκου για το Αλτσχάιμερ υπερτερούν των βλαβών του, που μπορεί να περιλαμβάνουν φλεγμονή του εγκεφάλου και αιμορραγία.

Το donanemab της Eli Lilly επιβράδυνε την πτώση των δεξιοτήτων σκέψης σε ασθενείς με Alzheimer σε πρώιμο στάδιο: Τα δεδομένα της εταιρείας έδειξαν ότι οι ασθενείς που έλαβαν donanemab είχαν 37% χαμηλότερο κίνδυνο εξέλιξης της νόσου σε διάστημα 18 μηνών σε σύγκριση με ασθενείς που έλαβαν εικονικό φάρμακο.

Το Donanemab έχει αποδειχθεί ότι επιβραδύνει την εξέλιξη των προβλημάτων μνήμης και σκέψης κατά περίπου στο ένα τρίτο, αλλά αυτό το ποσοστό διπλασιάζεται στο 60% εάν το φάρμακο ξεκινήσει όταν οι ασθενείς έχουν μόνο ήπια αναπηρία, σύμφωνα με μια δοκιμή που παρουσιάστηκε στο Διεθνές Συνέδριο της Ένωσης Αλτσχάιμερ στο Άμστερνταμ. Αυτό το νέο φάρμακο της Lilly είναι πιθανός αντίπαλος των Eisai και Leqembi της Biogen, που κέρδισαν την έγκριση των ΗΠΑ τον περασμένο Ιούλιο».

«Υπάρχει μια τεράστια ανικανοποίητη ανάγκη εδώ», είπε η Sarah Dolan, εκπρόσωπος καταναλωτών στο πάνελ, ανέφεραν οι New York Times. Το Donanemab δρα στοχεύοντας το αμυλοειδές, μια πρωτεΐνη που μπορεί να συσσωρευτεί στον εγκέφαλο των ασθενών.

Δύο παρόμοια φάρμακα εγκρίθηκαν πρόσφατα για την καταπολέμηση του αμυλοειδούς. Το Leqembi, κατασκευασμένο από την Eisai και τη Biogen, εγκρίθηκε πέρυσι με μέτριους κινδύνους και οφέλη παρόμοια με το donanemab. Εν τω μεταξύ, το Aduhelm, επίσης κατασκευασμένο από την Biogen, εγκρίθηκε το 2021 αλλά διακόπηκε επειδή δεν υπήρχαν επαρκή στοιχεία ότι βοήθησε ασθενείς.

Η αντίδραση στην ψηφοφορία ήταν ανάμεικτη. «Ένα μέλλον με περισσότερες εγκεκριμένες θεραπείες για τη νόσο του Αλτσχάιμερ είναι ένα μεγάλο βήμα προς τα εμπρός για τα άτομα που είναι επιλέξιμα για αυτά τα φάρμακα. Σημειώνεται πρόοδος στη θεραπεία», ανέφερε σε δήλωση η Joanne Pike, πρόεδρος και διευθύνουσα σύμβουλος της Ένωσης για τη νόσο του Alzheimer.

«Χρειαζόμαστε πλέον περισσότερους τύπους θεραπειών, που στοχεύουν σε μια ποικιλία πτυχών της νόσου, με μεγαλύτερη αποτελεσματικότητα και ασφάλεια. Αυτό θα οδηγήσει σε δυνατότητες συνδυαστικών θεραπειών που αντιμετωπίζουν την πολυπλοκότητα της νόσου», πρόσθεσε η Pike.

Αλλά άλλοι ήταν λιγότερο ενθουσιώδεις

«Η συνεδρίαση της συμβουλευτικής επιτροπής ήταν πολύ απογοητευτική. Το βασικό ζήτημα δεν ήταν οι λεπτομέρειες των πιθανών πληροφοριών συνταγογράφησης για το donanemab, αλλά μάλλον αν το φάρμακο θα έπρεπε να εγκριθεί αρχικά», δήλωσε ο Δρ Robert Steinbrook, διευθυντής της Public Citizen’s Health Research Group. «Η FDA δεν θα έπρεπε ποτέ να είχε εγκρίνει τα φάρμακα για το Αλτσχάιμερ aducanumab [Aduhelm] και lecanemab [Leqembi]. «Δεν πρέπει να κάνουν το ίδιο λάθος για τρίτη φορά εγκρίνοντας το donanemab».

«Και τα τρία φάρμακα έχουν το ίδιο πρόβλημα: Τα υποτιθέμενα οφέλη τους στην επιβράδυνση της εξέλιξης της νόσου του Αλτσχάιμερ δεν υπερτερούν των σημαντικών κινδύνων για την υγεία, συμπεριλαμβανομένης της φλεγμονής και της αιμορραγίας στον εγκέφαλο», καταλήγει η δήλωση της μη κερδοσκοπικής ομάδας υπεράσπισης των καταναλωτών. Αν και οι ασθενείς με νόσο Αλτσχάιμερ και οι οικογένειές τους αναζητούν απελπισμένα αποτελεσματικές θεραπείες, η δονανεμάμπη δεν είναι η λύση και δεν πρέπει να εγκριθεί».

Στα δοκιμαστικά δεδομένα που υπέβαλε η Lilly στον FDA, οι μειώσεις στη σκέψη επιβραδύνθηκαν κατά 4 1/2 έως 7 1/2 μήνες σε όσους έλαβαν donanemab σε σύγκριση με εκείνους που έλαβαν εικονικό φάρμακο.

Από την άλλη πλευρά, τρεις ασθενείς που λάμβαναν δονανεμάμπη πέθαναν από φλεγμονή του εγκεφάλου ή αιμορραγία που συνδέθηκε με το φάρμακο. Επίσης, κατά τη διάρκεια της συνεδρίασης της ομάδας συζητήθηκε το γεγονός ότι οι συμμετέχοντες στη μελέτη σταμάτησαν να παίρνουν το φάρμακο μόλις εξαφανίστηκε το αμυλοειδές τους, ανέφεραν οι Times.

Η απόφαση της Lilly να σταματήσει τη θεραπεία ασθενών μόλις μια σάρωση εγκεφάλου έδειξε ότι το αμυλοειδές τους είχε εξαφανιστεί ήταν ικανοποιητική σε ορισμένα μέλη της επιτροπής επειδή οι ασθενείς μπορούσαν να αποφύγουν τις συνεχείς μηνιαίες εγχύσεις, τους κινδύνους της θεραπείας και το υψηλότερο κόστος φροντίδας, ανέφεραν οι Times.

Ωστόσο, η επιτροπή είχε αμφιβολίες για τη διακοπή των θεραπειών. Ο Δρ Constantino Iadecola του Weill Cornell Medicine στη Νέα Υόρκη σημείωσε ότι δεν ήταν σαφές πώς θα παρακολουθούνταν οι ασθενείς αφού σταμάτησαν να παίρνουν το φάρμακο.

«Η παρακολούθηση θα είναι απαραίτητη», είπε στους Times. Και «πόσο σύντομα θα χρειαστεί να παρέμβουν εάν εμφανισθούν σημάδια αυξημένου αμυλοειδούς;» πρόσθεσε. Οι επιστήμονες της Lilly υπολόγισαν ότι θα χρειαστούν σχεδόν τέσσερα χρόνια για να ανέβουν ξανά τα επίπεδα αμυλοειδούς πάνω από το όριο.

Headlines