Πρώτο φάρμακο για κληρονομική μορφή χοληστερόλης που αφορά έναν στους 5

Στις τελικές φάσεις των δοκιμών βρίσκονται οι πρώτες θεραπείες για τα υψηλά επίπεδα «λιποπρωτεΐνης (α)», ενός κληρονομικού παράγοντα κινδύνου για καρδιακά και εγκεφαλικά επεισόδια που δεν αντιμετωπίζεται με άσκηση ή διατροφή.

Περίπου το 20% του παγκόσμιου πληθυσμού φέρει υψηλά επίπεδα της λιποπρωτεΐνης Lp(a), μια παραλλαγή της «κακής χοληστερόλης» LDL. Οι υψηλές τιμές συνδέονται με έως και τριπλάσιο κίνδυνο εμφράγματος και, σε μικρότερο βαθμό, με άλλες θρομβώσεις και με εγκεφαλικά επεισόδια.

Οι συγκεντρώσεις της Lp(a) στο αίμα ελέγχονται κυρίως από το γονίδιο LPA και δεν μειώνονται σημαντικά με αλλαγές του τρόπου ζωής ή φάρμακα, όπως οι στατίνες για την LDL. Από άνθρωπο σε άνθρωπο, οι τιμές μπορεί να διαφέρουν έως και κατά χίλιες φορές.

Τώρα. η αμερικανική Eli Lilly παρουσιάζει ενθαρρυντικά αποτελέσματα για τη μουβαναπλίνη, το πρώτο -και για την ώρα μοναδικό- υποψήφιο χάπι κατά της Lp(a), το οποίο βρέθηκε να μειώνει τις συγκεντρώσεις κατά 70% με το συμβατικό τεστ και κατά 86% σύμφωνα με ένα πιο εξειδικευμένο τεστ  που ανέπτυξε η ίδια η εταιρεία.

Σοβαρές παρενέργειες δεν καταγράφηκαν στην Φάση 2 των δοκιμών, η οποία πραγματοποιήθηκε σε 233 εθελοντές. Η αποτελεσματικότητα και οι παρενέργειες μένει να επιβεβαιωθούν στη Φάση 3 με μεγαλύτερο στατιστικό δείγμα.

Εκπρόσωπος της Eli Lilly αναγνώρισε επίσης ότι θα απαιτηθούν ανεξάρτητες μελέτες προκειμένου να αποδειχθεί ότι η μείωση της Lp(a) πράγματι μειώνει τα εμφράγματα και τα εγκεφαλικά.

Τα ενθαρρυντικά αποτελέσματα για τη μουβαναπλίνη δημοσιεύονται στην επιθεώρηση JAMA.

Ενέσιμες θεραπείες

Στην ίδια επιθεώρηση, η βρετανική Silence Therapeutics παρουσιάζει δεδομένα Φάσης 2 για μια ενέσιμη, καινοτόμο θεραπεία που βασίζεται στην τεχνολογία του «μικρού παρεμβαλλόμενου RNA» (siRNA, Small Interfering RNA).

Η πειραματική θεραπεία, ζερλασιράνη, σχεδιάστηκε να μετριάζει την έκφραση του γονιδίου LPA που ελέγχει τα επίπεδα Lp(a). Η δοκιμή σε 180 εθελοντές έδειξε μείωση κατά 80-85% με μια ένεση κάθε 4-6 μήνες, χωρίς σοβαρές παρενέργειες. Η τρίτη και τελευταία φάση δοκιμών προγραμματίζεται να αρχόσει στα μέσα του 2025.

Ενέσιμες θεραπείες για τα υψηλά επίπεδα Lp(a) δοκιμάζουν επίσης η Amgen και η Novartis, μεταξύ άλλων.

Η Ευρωπαϊκή Εταιρεία Αθηροσκλήρυνσης συνιστά έλεγχο των επιπέδων Lp(a) σε άτομα με μέτριο ή υψηλό κίνδυνο καρδιαγγειακών νοσημάτων, για παράδειγμα όσους έχουν οικογενειακό ιστορικό ή υψηλές τιμές LDL.

Με τη διάθεση των νέων θεραπειών, οι κατευθυντήριες γραμμές θα μπορούσαν δυνητικά να διευρυνθούν, καθώς η Lp(a) ανεβάζει την πιθανότητα καρδιαγγειακών επεισοδίων ανεξάρτητα από άλλους παράγοντες κινδύνου όπως η LDL.