Ποιες νέες θεραπείες περιμένουμε από την φαρμακευτική έρευνα

Καρκίνος, καρδιαγγειακά νοσήματα, άνοια και ΧΑΠ βρίσκονται σε ανοδική πορεία, ενώ περίπου 20-30 εκατ. Ευρωπαίοι πάσχουν από μια σπάνια ασθένεια. Την ίδια στιγμή, οι παθήσεις ψυχικής υγείας, με κυρίαρχη την κατάθλιψη, παραμένουν παθήσεις που χρειάζονται πολύπλευρη και σε βάθος αντιμετώπιση.

Στις νέες θεραπείες που χρειάζονται οι ασθενείς εστιάζει έκθεση της εταιρείας μελετών IQVIA που πραγματοποιήθηκε για λογαριασμό της Ευρωπαϊκής Ένωσης Φαρμακευτικών Εταιρειών (EFPIA).

Η έκθεση δείχνει τις καινοτόμες εξελίξεις που αναμένονται στην πρόληψη και τη θεραπεία, με στόχο την κάλυψη των αναγκών των  ασθενών και τη σημαντική βελτίωση της περίθαλψής τους, ενώ ταυτόχρονα εστιάζει στους παράγοντες που συμβάλλουν σε ασθένειες που επηρεάζουν την κοινωνία, όπως η γήρανση του πληθυσμού, η κλιματική αλλαγή, ο τρόπος ζωής και η μικροβιακή αντοχή.

Σημαντικό μερίδιο των κλινικών μελετών, κατέχουν οι κυτταρικές και γονιδιακές θεραπείες, αναδεικνύοντας το μέγεθος των επενδύσεων σε νέες προσεγγίσεις για τη στόχευση κατά του καρκίνου.

Καινοτόμες προσεγγίσεις επιστρατεύουν το ανοσοποιητικό σύστημα κατά του καρκίνου

Σύμφωνα με την έκθεση, ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων ενέκρινε φέτος 97 νέα σκευάσματα, 56 από τα οποία περιέχουν νέες δραστικές ουσίες (οι 17 αφορούσαν ορφανά φάρμακα για σπάνιες παθήσεις), έναντι  77 νέων σκευασμάτων που περιείχαν 39 νέες δραστικές ουσίες το 2023.

Η έρευνα

Οι κλινικές μελέτες που διενεργούνται διεθνώς φτάνουν τις 5.488 φέτος, ελαφρώς μειωμένες έναντι των 5.760 κλινικών μελετών του 2023, με τις 1.356 να βρίσκονται σε φάση ΙΙΙ και τις 2.368 σε φάση Ι. Παραμένουν όμως σε υψηλότερα επίπεδα από την περίοδο πριν την πανδημία.

Η ογκολογία παραμένει ο μεγαλύτερος τομέας της κλινικής έρευνας, αντιπροσωπεύοντας σχεδόν το ένα τρίτο των κλινικών μελετών (29%). Σημαντικό μερίδιο των μελετών αυτών κατέχουν οι κυτταρικές και γονιδιακές θεραπείες, αναδεικνύοντας το μέγεθος των επενδύσεων σε νέες προσεγγίσεις για τη στόχευση του καρκίνου.

Οι ογκολογικές μελέτες που ξεκίνησαν το 2023 συνεχίζουν να επικεντρώνονται κυρίως σε προχωρημένους ή μεταστατικούς καρκίνους με υψηλή συχνότητα, όπως ο μεταστατικός μη μικροκυτταρικός καρκίνος του πνεύμονα και του μαστού εστιάζοντας σε συγκεκριμένα σημεία κλινικής δραστηριότητας, καθώς επίσης και σε καρκίνους με χαμηλά ποσοστά επιβίωσης όπως ο καρκίνος παγκρέατος ή του παχέος εντέρου.

Σε ότι αφορά τις κλινικές μελέτες για θεραπείες καρδιαγγειακών παθήσεων, λοιμώξεων και αναπαραγωγικής υγείας, τα ποσοστά τους στο σύνολο των κλινικών μελετών εμφανίζονται αυξημένες το 2023 έναντι του 2018.

Τέσσερις κύριοι τομείς

Με στόχο να τροποποιήσουν την περίθαλψη των ασθενών, η καινοτομία εστιάζει:

• Στην καταπολέμηση της μικροβιακής αντοχής: Η έκθεση υπογραμμίζει την άνοδο των εμβολίων κατά των ανθεκτικών μικροβίων, με τα εμβόλια κατά του Streptococcus pneumoniae να αποτελούν κεντρικό σημείο, με 52 δοκιμές που έχουν ξεκινήσει από το 2021. Τα νέα εμβόλια μπορούν να βοηθήσουν στην πρόληψη των λοιμώξεων, στη μείωση της χρήσης αντιβιοτικών και στην παράταση της διάρκειας ζωής των νέων αντιβιοτικών. Απαιτούνται επίσης νέα αντιμικροβιακά για τη θεραπεία των πολυανθεκτικών μικροβίων που έχουν αναπτύξει αντοχή στις υπάρχουσες θεραπείες, αφενός για τη διασφάλιση ότι οι ιατρικές πράξεις και οι χειρουργικές επεμβάσεις θα παραμένουν αποτελεσματικές και αφετέρου, για την καταπολέμηση της αυξανόμενης απειλής της μικροβιακής αντοχής.
  Ωστόσο, τα υπό μελέτη νέα αντιμικροβιακά αντιμετωπίζουν κινδύνους, τόσο γιατί οι εταιρείες αντιμετωπίζουν ολοένα και περισσότερο οικονομικούς περιορισμούς, όσο και γιατί οι ειδικοί εγκαταλείπουν τον τομέα. Με μόνο τέσσερα αντιμικροβιακά υπό ανάπτυξη τα οποία θα μπορούσαν να θεωρηθούν καινοτόμα, απαιτείται επειγόντως μια σειρά από ισχυρά κίνητρα για την ενίσχυση της καινοτομίας στον τομέα των λοιμώξεων.
  Οι χρόνιες ιογενείς λοιμώξεις έχουν δείξει έναν αιτιολογικό ρόλο στην εμφάνιση σοβαρών μη μεταδοτικών ασθενειών σε ασθενείς, για παράδειγμα, ο ιός Epstein-Barr (EBV) που εμπλέκεται στην ανάπτυξη σκλήρυνσης κατά πλάκας και ορισμένων μορφών καρκίνου. Επί του παρόντος, υπάρχουν τρία προφυλακτικά εμβόλια σε πρώιμο στάδιο ανάπτυξης για τον EBV, με τις πρώτες εγκρίσεις να αναμένονται το 2030. Αυτό αναμένεται να επιφέρει σημαντικά οφέλη από τη μείωση της συχνότητας της σκλήρυνσης κατά πλάκας και των καρκίνων που σχετίζονται με τον EBV, καθώς και της σημαντικής μείωσης του κόστους περίθαλψης και της κοινωνικής επιβάρυνσης.
  Τα μη μεταδιδόμενα νοσήματα ευθύνονται για 41 εκατομμύρια θανάτους παγκοσμίως κάθε χρόνο.
• Στα εμβόλια mRNA, που ήρθαν στο επίκεντρο της προσοχής κατά τη διάρκεια της πανδημίας, προσφέρουν μετασχηματιστική εξατομικευμένη θεραπεία σε ασθενείς με καρκίνο, εκπαιδεύοντας το ανοσοποιητικό σύστημα του οργανισμού να καταστρέφει τα καρκινικά κύτταρα. Από το 2022 έχουν ξεκινήσει 37 ογκολογικές μελέτες, το 86% των οποίων είναι στη Φάση Ι. Στον καρκίνο του παχέος εντέρου, υπάρχουν τρία εμβόλια mRNA σε δοκιμές φάσης Ι/ΙΙ, με την πρώτη έγκριση να αναμένεται στις αρχές του 2030. Πρόκειται να προσφέρουν στους ασθενείς μια εντελώς νέα θεραπευτική επιλογή, υποσχόμενη βελτιωμένα ποσοστά επιβίωσης, καθώς και ελαχιστοποίηση των χειρουργικών επεμβάσεων και των σχετικών επιπλοκών.
• Στη μείζονα καταθλιπτική διαταραχή, που επηρεάζει σοβαρά την ποιότητα ζωής και υπολογίζεται ότι πλήττει περίπου 32 εκατομμύρια ανθρώπους στην Ευρώπη. Πολλές νέες θεραπείες για την μείζονα κατάθλιψη βρίσκονται υπό ανάπτυξη, με 248 δοκιμές που έχουν ξεκινήσει από το 2019 στην Ευρώπη. Πολλές από αυτές επικεντρώνονται στη βελτίωση της νευροπλαστικότητας, δηλαδή στοχεύουν να βοηθήσουν τον εγκέφαλο να αναπτυχθεί και να επουλωθεί.
• Στις γονιδιακές θεραπείες που αντικαθιστούν ελαττωματικά γονίδια ή γονίδια που λείπουν με στόχο τη δια βίου θεραπεία εξουθενωτικών παθήσεων. Η έκθεση δείχνει ότι 175 κλινικές δοκιμές γονιδιακών θεραπειών που βασίζονται σε αδενοϊούς έχουν ξεκινήσει από το 2022, με επίκεντρο τη νευρολογία και τις νευρομυϊκές ενδείξεις. Αρκετές γονιδιακές θεραπείες για τη μυϊκή δυστροφία Duchenne (DMD) στοχεύουν να εγκριθούν τα επόμενα 5 χρόνια, με την υπόσχεση όχι μόνο να ανακουφίσουν τα συμπτώματα αλλά και να επιβραδύνουν ή να σταματήσουν την εξέλιξη της νόσου. Η μυϊκή δυστροφία Duchenne είναι μια σπάνια γενετική διαταραχή και η πιο σοβαρή μορφή μυϊκής δυστροφίας, που οδηγεί σε προοδευτικό εκφυλισμό των μυών και πρόωρο θάνατο.